Компания 4D Molecular Therapeutics (4DMT) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «Регенеративная медицина: передовая терапия» (RMAT) investigational препарату 4D-150 для лечения диабетического макулярного отека (DME). Ранее тот же статус был присвоен этой терапии при влажной возрастной макулярной дегенерации (wet AMD).
Дэвид Кирн, доктор медицины, сооснователь и генеральный директор 4DMT, прокомментировал это событие:
«Данный статус подтверждает потенциал 4D-150 в удовлетворении значительной неудовлетворенной потребности пациентов с DME — вторым по величине показанием среди сосудистых заболеваний сетчатки после wet AMD. Присвоение статуса RMAT основано на рассмотрении накопленных результатов продолжающегося исследования SPECTRA у пациентов с DME, что подчеркивает способность 4D-150 поддерживать улучшение остроты зрения при значительном снижении лечебной нагрузки на пациентов. 4D-150 стал первым investigational препаратом, получившим этот статус сразу по двум показаниям».
Программа RMAT создана FDA для ускорения разработки и экспертизы регенеративных методов лечения серьезных состояний. Статус предоставляет спонсору преимущества программ ускоренного одобрения (Fast Track) и прорывной терапии (Breakthrough Therapy), включая частые и ранние взаимодействия с FDA, возможность поэтапной подачи материалов и упрощенные пути клинической разработки.
4D-150 представляет собой потенциальную базовую генную терапию, обеспечивающую длительную экспрессию анти-VEGF агентов (в частности aflibercept и анти-VEGF-C) в сетчатке после одной интравитреальной инъекции. Терапия разработана как для DME, так и для влажной AMD с целью устойчивого улучшения остроты зрения, снижения частоты инъекций и сохранения безопасности при хорошей переносимости.
В январе 2025 года 4DMT объявила положительные промежуточные результаты первой части исследования SPECTRA (DME) через 32 недели. Ключевые данные включали благоприятный профиль безопасности (воспаления внутри глаза не наблюдалось ни при одной дозе) и при дозе 3E10 vg/глаз — улучшение максимально корригированной остроты зрения (BCVA) на 8,4 буквы и уменьшение центральной толщины сетчатки (CST) на 194 мкм. Эти результаты, наряду с данными исследования PRISM, позволили FDA принять одно исследование III фазы в качестве основы для подачи заявки на лицензирование биологического препарата (BLA) для 4D-150 при DME.
Ранее в 2025 году 4DMT также объявила о стратегическом фокусировании своего портфеля, обновив программу III фазы 4FRONT, предложив новые рекомендации по дизайну испытаний и пересмотрев прогноз по продолжительности финансирования.