В июне 2025 года компания Aldeyra Therapeutics получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) письмо-соглашение о специальной оценке протокола (SPA) для investigational препарата ADX-2191 (инъекционный метотрексат, USP). ADX-2191 разрабатывается для терапии первичной витреоретинальной лимфомы (ПВРЛ) — редкой и потенциально летальной внутриокулярной онкопатологии, на которую в настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения.
ADX-2191 представляет собой стерильную, некомпаундированную интравитреальную форму метотрексата, предназначенную исключительно для интраокулярного введения. Препарат получил статус орфанного FDA как для ПВРЛ, так и для пигментного ретинита.
Регуляторный путь включал встречу по вопросу новой лекарственной заявки (NDA) в декабре 2022 года, после чего была подана NDA на основе литературных данных. В марте 2023 года FDA приняло заявку к приоритетному рассмотрению, однако в июне 2023 года агентство выпустило письмо с полным ответом (CRL), указав, что только литературных данных недостаточно для демонстрации эффективности. Позднее FDA согласилось, что одного хорошо контролируемого клинического исследования в дополнение к литературным источникам будет достаточно для повторной подачи NDA.
В рамках специальной оценки протокола Aldeyra проведет клиническое исследование с участием до 20 пациентов с ПВРЛ. Будет сравниваться элиминация раковых клеток через 30 дней между двумя режимами дозирования ADX-2191: однократная интравитреальная инъекция и восемь инъекций (рандомизация 1:1). Режим восьми инъекций отражает среднее количество доз, которое в настоящее время требуется для достижения клиренса опухолевых клеток.
Президент и генеральный директор Aldeyra доктор Тодд К. Брэди отметил, что сегодня ПВРЛ лечат off-label интравитреальными инъекциями компаундированного метотрексата. ADX-2191 — это новая, совместимая со стекловидным телом формула метотрексата, специально разработанная для интравитреальных инъекций, которая потенциально позволяет снизить объем инъекции по сравнению с компаундированием.
Исследование должно было начаться во второй половине 2025 года и завершиться в 2026 году.