Компания Belite Bio сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «Прорывная терапия» (Breakthrough Therapy Designation) investigational пероральному препарату Tinlarebant, предназначенному для лечения болезни Штаргардта (STGD1). Решение было принято на основании промежуточных клинических данных продолжающегося глобального исследования фазы 3 DRAGON. Данное событие стало важной вехой в разработке терапии этого редкого наследственного заболевания сетчатки.
Tinlarebant представляет собой таблетку для приема внутрь один раз в день, разработанную для сохранения здоровья и целостности ткани сетчатки. Препарат изучается для лечения как болезни Штаргардта (STGD1), так и географической атрофии (GA) — двух прогрессирующих дегенеративных заболеваний сетчатки, для которых в настоящее время не существует одобренных методов лечения STGD1.
Механизм действия и профиль безопасности
Согласно данным Belite Bio, Tinlarebant уменьшает накопление токсичных продуктов распада витамина A, повреждающих сетчатку. Доклинические и клинические данные показали благоприятный профиль безопасности препарата, соответствующий его механизму действия. У большинства участников исследования DRAGON наблюдалась стабильная острота зрения: среднее изменение от исходного уровня составило менее трех букв за два года.
Значение статуса «Прорывная терапия»
Статус «Прорывная терапия» FDA присваивается для ускорения разработки и рассмотрения методов лечения серьезных или угрожающих жизни состояний, которые по предварительным клиническим данным демонстрируют значительное улучшение по сравнению с существующей терапией по одному или нескольким клинически значимым показателям. Данный статус был присвоен на основании заранее определенного промежуточного анализа данных фазы 3 исследования DRAGON, проводимого под руководством независимого Совета по мониторингу безопасности данных (DSMB). Этот анализ предоставил клиническое обоснование, необходимое для присвоения статуса.
Том Лин (Tom Lin), доктор медицины, PhD, председатель совета директоров и главный исполнительный директор Belite Bio, заявил: «Присвоение статуса „Прорывная терапия“ — это важный этап, который подчеркивает потенциал Tinlarebant в удовлетворении серьезной неудовлетворенной потребности пациентов с STGD1. Мы остаемся глубоко приверженными сообществу пациентов с болезнью Штаргардта и продвижению Tinlarebant, готовясь к получению результатов исследования DRAGON, ожидаемых к концу этого года».
Об исследовании фазы 3 DRAGON
Исследование фазы 3 DRAGON представляет собой рандомизированное, двойное маскированное, плацебо-контролируемое глобальное исследование, в которое были включены 104 пациента-подростка из 11 регионов, включая США, Великобританию, Германию, Францию, Бельгию, Швейцарию, Нидерланды, Китай, Гонконг, Тайвань и Австралию. Первичной конечной точкой исследования является скорость роста атрофических очагов, вторичные задачи направлены на оценку безопасности и переносимости.
На сегодняшний день не существует одобренных FDA методов лечения болезни Штаргардта. В случае одобрения Tinlarebant станет первой пероральной терапией STGD1 и потенциальным вариантом лечения для пациентов с географической атрофией (GA). Компания Belite Bio планирует объявить дополнительные результаты исследования DRAGON к концу 2025 года, что может сигнализировать о предстоящих регуляторных этапах.