Компания Atsena Therapeutics обнародовала обнадеживающие промежуточные данные части A клинического исследования фазы 1/2 LIGHTHOUSE, оценивавшего кандидатную генную терапию ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS). Полученные результаты подтверждают потенциал собственной платформы доставки генов Atsena и демонстрируют благоприятный профиль безопасности наряду с убедительными признаками эффективности у взрослых пациентов.

О препарате ATSN-201 и технологии AAV.SPR


ATSN-201 является ведущим исследуемым продуктом генной терапии компании. В его основе лежит инновационный капсид AAV.SPR, обеспечивающий распространение вектора и доставку терапевтических генов к фоторецепторам центральной сетчатки без отслойки фовеа. Такой подход минимизирует серьезный риск, ассоциированный с традиционными хирургическими вмешательствами на сетчатке.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ATSN-201 несколько статусов, включая:



  • Регенеративная медицина расширенной терапии (RMAT)

  • Ускоренное одобрение (Fast Track)

  • Орфанное заболевание (Orphan Drug)

  • Редкое педиатрическое заболевание (Rare Pediatric Disease)

Ключевые результаты части A исследования LIGHTHOUSE


В части A исследования LIGHTHOUSE девять взрослых мужчин с XLRS получили субретинальные инъекции ATSN-201 в возрастающих дозах. Терапия переносилась хорошо: не зафиксировано ни дозолимитирующей токсичности, ни серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением. Большинство нежелательных явлений были легкими (степень 1–2) и относились непосредственно к хирургической процедуре. Одно серьезное нежелательное явление, не связанное с терапией (лихорадка неясного генеза), не привело к выходу пациента из исследования.


Значимые результаты эффективности:



  • Закрытие фовеальной шизиса отмечено в 7 из 9 пролеченных глаз; в нелеченых глазах закрытия не наблюдалось.

  • У 67% пролеченных глаз (6 из 9) зарегистрировано улучшение микро периметрии на 7 dB в наименее чувствительных локусах.

  • Статистически значимое улучшение как максимально корригированной остроты зрения (BCVA), так и остроты зрения при низкой освещенности (LLVA).

  • Сильная корреляция между анатомическими улучшениями и функциональными зрительными исходами.


Доктор Кендзи Фудзита (Kenji Fujita), главный медицинский директор Atsena Therapeutics, отметил: «Полные данные части A подтверждают благоприятный профиль безопасности и демонстрируют обнадеживающие структурные и функциональные улучшения во всех трех уровнях доз ATSN-201. Закрытие фовеальной шизиса у 7 из 9 пролеченных пациентов особенно впечатляет — это подтверждает способность нашего капсида AAV.SPR к латеральному распространению и безопасной доставке генной терапии в центральную сетчатку».


Эти результаты были представлены на ежегодных собраниях Ассоциации исследований в области зрения и офтальмологии (ARVO) и Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) в 2025 году.

Следующие шаги: часть B исследования LIGHTHOUSE


После завершения части A начался набор пациентов в часть B. Этот этап включает:



  • Девять дополнительных взрослых участников, разделенных на три группы: низкий объем, высокий объем и контроль (отсроченное лечение).

  • Трех педиатрических пациентов, которые будут пролечены после анализа безопасности данных взрослых.


Как и в части A, в части B будет оцениваться безопасность, а также исходы макулярной структуры, микропериметрии и остроты зрения.