Биотехнологическая компания GenEditBio Limited сообщила о successfulном введении первого пациента в рамках инициированного исследователем клинического исследования (IIT) препарата GEB-101, представляющего собой инновационную терапию на основе геномного редактирования in vivo для лечения TGFBI-дистрофии роговицы. Данное событие состоялось 11 июня 2025 года и стало значимой вехой в разработке генетических методов лечения заболеваний роговицы.
TGFBI-дистрофия роговицы: генетическое заболевание с ограниченными терапевтическими опциями
TGFBI-дистрофия роговицы объединяет группу наследственных заболеваний глаз, вызванных мутациями в гене TGFBI, что приводит к патологическому накоплению белка в стромальном слое роговицы. До настоящего времени существовавшие методы лечения ограничивались фототерапевтической кератэктомией (ФТК) и трансплантацией роговицы, которые носят преимущественно паллиативный, а не радикальный характер.
Механизм действия и характеристики GEB-101
Препарат GEB-101 основан на технологии геномного редактирования CRISPR-Cas и предназначен для прямого targeting и коррекции патогенной мутации в гене TGFBI. Терапевтический агент сформулирован в виде рибонуклеопротеинового комплекса (RNP) и доставляется с помощью собственной платформы GenEditBio — специализированной системы внутриклеточной доставки белка (Protein Delivery Vehicle, PDV), разработанной для повышения безопасности, точности и локальности воздействия.
В доклинических исследованиях на нечеловекообразных приматах GEB-101 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности. Терапия хорошо переносилась после локальной интрастромальной инъекции, а нецелевые эффекты были практически не обнаружимы, что подтвердило потенциальную применимость у людей.
Дизайн и задачи клинического исследования
Инициированное исследователем клиническое исследование представляет собой открытое исследование с эскалацией дозы, целью которого является оценка переносимости препарата GEB-101 в комбинации со стандартной процедурой ФТК у взрослых пациентов с подтвержденным диагнозом TGFBI-дистрофии роговицы. Задачи исследования включают оценку безопасности и определение оптимальной траектории дальнейшего клинического развития данной терапии.
Комментарий руководства о начале клинического этапа
Чжунли Чжэн, доктор философии (PhD), председатель совета директоров и сооснователь GenEditBio, прокомментировал достижение этого клинического рубежа: «Мы с гордостью сообщаем о начале первого в мире клинического исследования терапевтического кандидата на основе геномного редактирования in vivo при дистрофии роговицы. Этот ключевой этап стал результатом многолетних усилий по развитию технологической платформы и самоотверженной работы нашей исследовательской группы и клинических партнеров мирового уровня. Мы находимся на переднем крае новой эры и осознаем, что преобразующий потенциал этого момента важен не только для компании, но и для всей области генетической медицины, поскольку данная технология может найти применение далеко за пределами дистрофии роговицы».