Биофармацевтическая компания Sepul Bio (бизнес-подразделение Laboratoires Théa) объявила о введении первого пациента в клиническом исследовании LUNA — фазе 2b, в рамках которой оценивается препарат Ultevursen для терапии пигментного ретинита (RP), ассоциированного с мутациями в гене USH2A. Это событие ознаменовало возобновление надежд для пациентов с данным наследственным заболеванием.

Пигментный ретинит, ассоциированный с USH2A: клиническая значимость

Ген USH2A (синдром Ушера тип 2a) является наиболее частой причиной развития аутосомно-рецессивного пигментного ретинита — заболевания, поражающего сетчатку и внутреннее ухо.

Ключевые факты:

Мутации в экзоне 13 гена USH2A приводят к синдромальной и несиндромальной формам RP.

Симптоматика включает прогрессирующую потерю зрения, часто сопровождающуюся нарушениями слуха.

На момент проведения исследования одобренных методов лечения для данной категории пациентов не существовало.

О препарате Ultevursen

Ultevursen, разработанный Sepul Bio, представляет собой РНК-терапию, нацеленную на специфические мутации в экзоне 13 гена USH2A. Воздействуя на первопричину заболевания, Ultevursen направлен на сохранение зрения у пациентов с RP.

Дизайн клинического исследования LUNA

Исследование LUNA представляет собой двухлетнее двойное маскированное рандомизированное sham-контролируемое исследование фазы 2b, оценивающее безопасность и эффективность Ultevursen.

Основные параметры:

Участники: 81 взрослый и дети в возрасте от 8 лет и старше.

Цель: оценка способности Ultevursen замедлять или останавливать прогрессирование потери зрения у пациентов с RP, ассоциированным с USH2A.

Реакция профессионального сообщества

Криста Вази, MPA, исполнительный директор Usher Syndrome Coalition, отметила: «Начало набора пациентов в исследование LUNA — это важная веха для сообщества людей с синдромом Ушера. Мы с нетерпением ждали возобновления программы Ultevursen, и это объявление отражает обновленную надежду для всего сообщества». Usher Syndrome Coalition, глобальная организация, поддерживающая людей с синдромом Ушера, поддерживает крупнейшую международную базу контактов пострадавших лиц из 76 стран.

Стратегия Sepul Bio

Sepul Bio, как бизнес-единица Laboratoires Théa (Франция), продолжает разработку РНК-терапий для наследственных заболеваний сетчатки. Запуск исследования LUNA соответствует миссии компании по решению значительных неудовлетворенных медицинских потребностей в области здоровья сетчатки.