Компания Sylentis опубликовала положительные результаты фазы 2a исследования препарата SYL1801 — экспериментальной терапии на основе малых интерферирующих РНК (siRNA) в форме глазных капель — для лечения неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации (nAMD). Полученные данные знаменуют собой значительный прогресс в разработке неинвазивных методов лечения заболеваний сетчатки, которые традиционно требуют интравитреальных инъекций.
Новый подход: терапия siRNA в виде глазных капель
SYL1801 представляет собой терапевтическое средство на основе малых интерферирующих РНК, предназначенное для закапывания в глаз. Цель разработки — снизить нагрузку на пациента, связанную с текущими инъекционными методами лечения nAMD. В исследовании фазы 2a, обозначенном как SYL1801_II, оценивались безопасность и эффективность топической формы препарата у ранее не леченных пациентов с nAMD.
Дизайн и методология исследования
Фаза 2a представляла собой двойное слепое исследование с участием 99 пациентов с ранее не леченной формой nAMD. Участники были разделены на три параллельные когорты, каждая из которых получала различную дозировку SYL1801. Оценка результатов проводилась в течение 6 недель (42 дней).
Первичная конечная точка
Основной целью было оценить изменение максимально корригированной остроты зрения (BCVA) от исходного уровня до окончания лечения. По данным Sylentis, эта конечная точка была успешно достигнута.
Ключевые результаты
Все три исследованные дозировки SYL1801 обеспечивали сохранение остроты зрения на протяжении всего периода наблюдения. Средняя концентрация (25 мг/м²) продемонстрировала статистически значимое улучшение остроты зрения на 42-й день. Более 71% пациентов, получавших среднюю дозу, сохранили остроту зрения в течение 6-недельного периода. Эти результаты позволяют предположить, что SYL1801 может стать неинвазивной альтернативой интравитреальным инъекциям, потенциально улучшая комплаентность и качество жизни пациентов с nAMD.
Реакция отрасли и дальнейшие перспективы
Комментируя результаты, Андреас Сегеррос, генеральный директор Sylentis, отметил: «Основываясь на этих данных исследовательской фазы 2a SYL1801, мы намерены продолжить работу в рамках последующей клинической программы, принимая во внимание результаты, полученные от пациентов в завершённом исследовании».
Презентация на ARVO 2025
Результаты фазы 2a были представлены в виде научного постера под названием «AMD, Clinical Research» на ежегодной конференции Ассоциации исследований в области зрения и офтальмологии (ARVO), которая состоялась 4–8 мая 2025 года в Солт-Лейк-Сити.