PER-001 продемонстрировал положительные результаты во II фазе клинических исследований при глаукоме и диабетической ретинопатии

Компания Perfuse Therapeutics, Inc. объявила положительные окончательные результаты двух клинических исследований II фазы, оценивавших экспериментальную терапию PER-001. Препарат представляет собой антагонист эндотелина нового класса, который доставляется с помощью растворяемого интравитреального имплантата с пролонгированным высвобождением в течение шести месяцев. Терапия продемонстрировала значительное улучшение остроты зрения у пациентов с глаукомой и диабетической ретинопатией. Запуск клинической программы IIb/III фазы был запланирован на вторую половину 2025 года.

Патогенетический подход к лечению

Доктор Фил Лай, главный медицинский директор Perfuse Therapeutics, подчеркнул, что стратегия компании направлена на лечение заболеваний глаз, вызванных ишемией. По его словам, цель состоит в создании первой патогенетической терапии для таких состояний, как глаукома и диабетическая ретинопатия, с планами расширения показаний на сухую форму возрастной макулярной дегенерации. Доктор Лай отметил, что PER-001 продемонстрировал потенциал не только в предотвращении слепоты, но и в улучшении зрительных функций.

Результаты исследования при глаукоме

В исследовании глаукомы IIa фазы однократная интравитреальная инъекция PER-001 обеспечила шестимесячное пролонгированное высвобождение препарата на фоне стандартной гипотензивной терапии. Результаты показали, что у 22,2% пациентов в группе низкой дозы и у 37,5% пациентов в группе высокой дозы наблюдалось улучшение чувствительности полей зрения на 7 децибел и более в определенной ретинальной области, тогда как в контрольной группе таких улучшений не было ни у одного пациента. Эти показатели в 8-14 раз превышают типичную скорость прогрессирования при существующих методах лечения. Ни у одного пациента в группах, получавших PER-001, не было зафиксировано потери 7 децибел и более, тогда как в контрольной группе такая потеря произошла у 12,5% пациентов, что соответствует естественному прогрессированию заболевания (около 13%). Предварительные данные исследования, представленные на конференции ARVO 2025, также показали улучшение глазного кровотока, толщины слоя нервных волокон сетчатки и динамики полей зрения.

Результаты исследования при диабетической ретинопатии

В исследовании диабетической ретинопатии IIa фазы однократная доза PER-001 привела к измеримому улучшению как функциональных, так и структурных исходов в течение шести месяцев. Участники группы высокой дозы продемонстрировали среднее увеличение контрастной чувствительности на 0,9 децибела, а участники группы низкой дозы — на 0,65 децибела. В контрольной группе, напротив, зафиксировано снижение в среднем на 2,1 децибела. Эта разница соответствует улучшению зрения, эквивалентному 15 буквам по шкале ETDRS. Острота зрения в условиях низкой освещенности и низкого контраста улучшилась в среднем на 5,5 букв в группе низкой дозы и на 5,1 буквы в группе высокой дозы по сравнению с исходным уровнем. У пациентов с нарушенным периферическим зрением скорость улучшения составила 1,8 децибела в год против всего 0,01 децибела в контрольной группе. Кроме того, терапия улучшила структурные параметры, такие как индекс макулярной ишемии, просачивание и количество микроаневризм, в то время как показатели тяжести диабетической ретинопатии оставались стабильными во всех группах.

Дизайн исследований и профиль безопасности

Всего в двух исследованиях приняли участие 60 пациентов: 33 — в исследовании глаукомы и 27 — в исследовании диабетической ретинопатии. Данные за 24 недели показали, что PER-001 хорошо переносился и имел благоприятный профиль безопасности. Результаты были представлены на конференции Clinical Trials at the Summit (CTS) 21 июня. Perfuse Therapeutics планировала инициировать ключевые исследования IIb/III фазы по обоим показаниям во второй половине 2025 года.