Компания Exonate Ltd., специализирующаяся на разработке терапевтических средств на основе матричной РНК (мРНК) для лечения диабетических заболеваний, объявила об успешном достижении заранее установленных конечных точек в исследовании фазы Ib/IIa препарата EXN407, предназначенного для лечения диабетической ретинопатии (ДР) и диабетического макулярного отека (ДМО).
В ходе испытания EXN407 продемонстрировал благоприятные параметры безопасности и фармакокинетики, а также обнадеживающие признаки биологической активности. Exonate вернула себе полные права на весь свой портфель офтальмологических активов от Janssen Pharmaceuticals, Inc. (дочерней компании Johnson & Johnson), что стало поворотным моментом в стратегическом развитии компании.
EXN407, низкомолекулярный ингибитор киназы SRPK1 (фактора сплайсинга), позиционируется как ведущий кандидат на роль первого местного препарата для лечения сосудистых заболеваний сетчатки, включая диабетическую ретинопатию и диабетический макулярный отек. В отличие от существующих методов лечения, которые предполагают ежемесячные инъекции непосредственно в глаз, EXN407 предлагает более удобный для пациентов подход.
Инвазивный характер текущей терапии создает долгосрочную нагрузку на пациентов, что обусловливает высокий спрос на местные лекарственные формы. По оценкам, рынок местных препаратов для лечения ДР является значительным и растущим, его объем оценивается в 8,3 млрд долларов США (совокупный среднегодовой темп роста 6,4% в 2023–2030 гг.). Прорыв Exonate потенциально способен изменить ландшафт ведения диабетических заболеваний глаз.
В исследовании фазы Ib/IIa пациенты получали EXN407 или плацебо два раза в день в течение трех месяцев. В отчете указано, что не было выявлено клинически значимых изменений или тенденций в параметрах безопасности, не отмечено проблем с переносимостью, а нежелательные явления были легкими. Важно, что нежелательные явления не приводили к прекращению лечения или участия в исследовании, что подчеркивает благоприятный профиль безопасности EXN407.
Обнадеживающие результаты включают выраженные признаки биологической активности, такие как уменьшение толщины макулы и снижение сосудистой проницаемости сетчатки. Основываясь на этих положительных исходах, компания Exonate планирует перевести EXN407 в клиническое исследование фазы II в 2024 году. Следующий этап направлен на получение всесторонних доказательств эффективности, особенно у пациентов с тяжелым диабетическим макулярным отеком.
Доктор Кэтрин Бич (Dr Catherine Beech), генеральный директор Exonate, отметила: «Результаты исследования EXN407 являются весьма обнадеживающими: данные подтверждают гипотезу о том, что модуляция сплайсинга фактора роста эндотелия сосудов (VEGF) может приводить к клинической пользе. Компания с нетерпением ждет перехода к фазе II в следующем году и открыта для запросов от потенциальных партнеров по данной программе».
