врожденный амавроз Лебера
Статьи с этим тегом
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В мае 2024 года опубликованы результаты исследования BRILLIANCE: редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера (LCA). У половины участников, включая двоих детей, отмечено измеримое улучшение зрительных …
Читать далее →Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics сообщила о завершении первого этапа клинического исследования фазы 1/2 генной терапии OPGx-LCA5 при врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене LCA5. Получены обнадеживающие предварительные данные о безопасности …
Читать далее →Первый случай терапевтического прайм-редактирования в глазу живого организма: прорыв в доставке генетических инструментов
Исследователи из Broad Institute of MIT and Harvard впервые применили терапевтическое прайм-редактирование в глазу живого организма. С помощью сконструированных вирусоподобных частиц (eVLPs) удалось скорректировать мутации, вызывающие пигментный ретинит и амавроз …
Читать далее →Микробиом кишечника как этиопатогенетический фактор при наследственных дистрофиях сетчатки
Ученые из University College London и Moorfields Eye Hospital установили, что мутации гена CRB1 нарушают барьерную функцию кишечника, позволяя бактериям достигать сетчатки и вызывать ее дегенерацию. Антимикробная терапия рассматривается как …
Читать далее →