орфанный препарат
Статьи с этим тегом
FDA присваивает статус орфанного препарата DSP-3077 для лечения пигментного ретинита
FDA присвоило статус орфанного препарата DSP-3077 (терапия на основе иПСК) для лечения пигментного ретинита. Препарат находится в фазе 1/2 клинических исследований, направлен на замену фоторецепторов. Статус отражает неудовлетворенную потребность, но …
Читать далее →
Еврокомиссия одобрила AKANTIOR — первый препарат для лечения акантамёбного кератита
Еврокомиссия одобрила AKANTIOR (полигексанид) компании SIFI — первый в Европе препарат для лечения акантамёбного кератита. В исследовании III фазы монотерапия показала эффективность более 86%. Запланирован коммерческий запуск в Германии и …
Читать далее →
Pandorum Technologies привлекла 11 млн долларов на разработку терапии для лечения роговичной слепоты
Pandorum Technologies 18 марта 2024 года привлекла 11 млн долларов на разработку терапии роговичной слепоты. Средства пойдут на продукт Kuragenx («Liquid Cornea»), получивший статус орфанного препарата FDA в 2023 году.
Читать далее →
FDA присвоила статус «Ускоренного рассмотрения» препарату NPI-001 компании Nacuity для терапии пигментного ретинита
FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения препарату NPI-001 компании Nacuity для лечения пигментного ретинита, ранее препарат получил статус орфанного.
Читать далее →
Компания Nanoscope добилась прогресса в нормативном регулировании препарата MCO-010 для лечения пигментного ретинита
Компания Nanoscope Therapeutics скорректировала первичную конечную точку в исследовании 2b фазы препарата MCO-010 для лечения пигментного ретинита после консультаций с FDA и Исландским агентством по лекарственным средствам, которые поддержали остроту …
Читать далее →
Препарат Gildeuretinol компании Alkeus Pharmaceuticals показал эффективность в приостановке прогрессирования болезни Штаргардта
Компания Alkeus Pharmaceuticals опубликовала положительные промежуточные данные исследования TEASE-3: препарат Gildeuretinol останавливал прогрессирование болезни Штаргардта до 6 лет у подростков с ранней стадией заболевания.
Читать далее →
Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Atsena Therapeutics начала часть B исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат на основе капсида AAV.SPR показал функциональные и структурные улучшения сетчатки в части A. В …
Читать далее →
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →
FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения пероральному препарату FLQ-101 для лечения ретинопатии недоношенных
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус ускоренного рассмотрения (Fast Track) препарату FLQ-101 (FELIQS) для лечения ретинопатии недоношенных — заболевания, для которого в …
Читать далее →
FDA санкционировала Ocugen запуск программы расширенного доступа к терапии пигментного ретинита OCU400
В августе 2024 года FDA уведомило Ocugen о разрешении запустить программу расширенного доступа (EAP) к генотерапии OCU400 для пациентов с пигментным ретинитом в возрасте от 18 лет на основании положительных …
Читать далее →
Caeregen Therapeutics получила грант в размере 1,4 млн долларов на разработку препарата для лечения заболеваний сетчатки
Caeregen Therapeutics получила грант NIH в размере 1,4 млн долларов на разработку препарата CTR-107 для лечения наследственных и возрастных заболеваний сетчатки, включая семейную экссудативную витреоретинопатию. Средства направлены на доклинические исследования …
Читать далее →
FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения препарату EA-2353 компании Endogena для терапии пигментного ретинита
FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения (Fast Track) препарату EA-2353 компании Endogena Therapeutics для лечения пигментного ретинита. Молекула селективно активирует стволовые клетки сетчатки, предлагая генонезависимый подход к терапии наследственного заболевания.
Читать далее →