редактирование генома
Статьи с этим тегом
Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →
Первый случай терапевтического прайм-редактирования в глазу живого организма: прорыв в доставке генетических инструментов
Исследователи из Broad Institute of MIT and Harvard впервые применили терапевтическое прайм-редактирование в глазу живого организма. С помощью сконструированных вирусоподобных частиц (eVLPs) удалось скорректировать мутации, вызывающие пигментный ретинит и амавроз …
Читать далее →Ещё по теме «редактирование генома» по всему сайту
Статья Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Исследователи разработали терапию редактирования генов для лечения болезни Штаргардта — наиболее распространенной формы наследственной макулярной дегенерации, приводящей к прогрессирующей потере зрения... Модифицированные вирусные векторы доставляли систему редактирования непосредственно в клетки сетчатки....
Статья Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В мае 2024 года были опубликованы результаты многоцентрового клинического исследования BRILLIANCE, подтвердившие безопасность и эффективность технологии редактирования генов CRISPR-Cas9 при лечении наследственной... Алеман, MD, детский офтальмолог из CHOP и главный исследователь в одном из центров, отметил: «Наши пациенты стали первыми детьми с врожденной слепотой, получившими лечение с помощью редактирования генов...
Статья Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Применяя инструмент редактирования генома на основе CRISPR-Cas9, известный как редактирование оснований (base editing), научная группа скорректировала специфическую мутацию у мышей, открыв перспективы... Используя редактирование оснований, команде удалось скорректировать до 44% продуктов гена родопсина у леченых мышей....
Статья Первый случай терапевтического прайм-редактирования в глазу живого организма: прорыв в доставке генетических инструментов
Исследователи из Broad Institute of MIT and Harvard совершили прорыв в технологии редактирования генома, разработав новый метод доставки инструментов прайм-редактирования в клетки живых организмов.... Кроме того, успешное редактирование генов было достигнуто в головном мозге живых мышей, что стало значительным шагом вперед в генной терапии....
Статья FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
В ходе доклинических испытаний препарат продемонстрировал эффективное и устойчивое редактирование РНК-экзонов в сетчатке нечеловеческих приматов и на человеческих эксплантатах сетчатки ex vivo.... Инновационный подход Ascidian Therapeutics с редактированием РНК-экзонов в составе ACDN-01 дает надежду на решение проблем, связанных с большим размером и мутационной вариабельностью гена ABCA4 при лечении...
Статья FDA одобрила начало клинических испытаний терапии на основе CRISPR/Cas13Y HG202 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на исследование новой терапии HG202 — инновационного препарата на основе технологии редактирования... Механизм действия HG202 Технология CRISPR/Cas13Y, лежащая в основе HG202, представляет собой инновационный подход к редактированию РНК....
Статья Генная терапия на основе CRISPR-Cas13d обеспечила значимое снижение внутриглазного давления в доклинической модели глаукомы
Согласно результатам исследования, опубликованным 18 июня 2025 года в журнале PNAS Nexus, редактирование генов с использованием платформы CRISPR-Cas13d продемонстрировало способность обратимо и с меньшей... В экспериментальной работе под руководством Ян Суна, MD, PhD, и соавторов технология нацеленного редактирования РНК с эффектором Cas13d применялась для подавления экспрессии матричных РНК (мРНК) генов...
Статья Десять главных прорывов 2024 года в офтальмологии: от генной терапии до умных контактных линз
Новая методика генного редактирования при наследственных заболеваниях глаз Исследователи из Института Брода (MIT и Гарвард) в Nature Biotechnology представили метод доставки инструментов прайм-редактирования... Генная терапия глаукомы и сухой ВМД путём улучшения функции митохондрий Учёные Тринити-колледжа Дублина разработали генную терапию с использованием усиленного гена eNdi1, доставляемого одобренным вирусным...
Статья Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
Метод ATSN-101 основан на доставке функциональных копий гена GUCY2D в сетчатку с помощью молекулярных механизмов, что позволяет заменить мутантную копию гена, вызывающую слепоту. 2.... Редактирование генома при болезни Беста и врожденном амаврозе Лебера Команда ученых Wisconsin Institute of Discovery получила грант NIH в размере 29 млн долларов США на 5 лет для проведения терапии редактированием...
Статья Новый подход к изучению регенерации глаза с использованием улиток Pomacea canaliculata
Роль гена pax6 в развитии глаза Одним из наиболее значимых открытий стало обнаружение присутствия гена pax6 у улитки, известного своей критической ролью в развитии глаз у позвоночных и плодовых мушек.... Используя технологию CRISPR-Cas9 редактирования генома, ученые заблокировали функцию pax6, вызвав отсутствие глаз у здоровых улиток....