Top.Mail.Ru

ABCA4

Статьи с этим тегом

FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron

19 декабря 2024 Офтальмология в мире

FDA одобрило заявку на исследование VG801 — генной терапии болезни Штаргардта на основе технологии REVeRT от ViGeneron. Препарат также включен в престижную программу RDEA. Начало фазы 1/2 планируется глобально.

Читать далее →

FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта

18 декабря 2024 Офтальмология в мире

FDA одобрило заявку IND на генную терапию SB-007 (SpliceBio) для лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4. Это первая в истории заявка на терапию с использованием белкового сплайсинга. Исследование …

Читать далее →

SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта

24 апреля 2024 Офтальмология в мире

SalioGen Therapeutics выбрала SGT-1001 в качестве кандидата для лечения болезни Штаргардта. Это однократная невирусная терапия на основе технологии Gene Coding™, показавшая доклиническую эффективность и безопасность.

Читать далее →