CEP290
Статьи с этим тегом
UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
Медицинская школа UMass Chan предоставила компании Iveric Bio эксклюзивные лицензии на разработку AAV-генной терапии болезни Штаргардта и амавроза Лебера типа 10. В основе подхода лежит технология «мини-гена», предложенная в 2017 …
Читать далее →Ещё по теме «CEP290» по всему сайту
Статья Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
участии Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии (CHOP), приняли участие 14 пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA), вызванным мутациями в гене CEP290... Источник: Gene Editing for CEP290-Associated Retinal Degeneration, New England Journal of Medicine (2024). DOI: 10.1056/NEJMoa2309915...
Статья UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
Мутации в гене CEP290, на долю которых приходится до 25% случаев, вносят вклад в развитие данного состояния....
Статья Laboratoires Théa приобрела у ProQR Therapeutics активы по разработке сепофарсена и ультевурсена
экспериментальная РНК-терапия, направленная на восстановление зрения при врождённом амаврозе Лебера 10 типа (Leber congenital amaurosis 10), вызванном мутацией c.2991+1655A>G (p.Cys998X) в гене CEP290...
Статья Восемь главных инноваций в офтальмологии 2024 года: прорывные методы терапии и диагностики глазных болезней
врожденным амаврозом Лебера Испытание BRILLIANCE подтвердило безопасность и эффективность генного редактирования CRISPR-Cas9 для лечения врожденного амавроза Лебера (LCA), вызванного мутациями гена CEP290...