GUCY2D
Статьи с этим тегом
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →
Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа
Компания Atsena Therapeutics опубликовала в The Lancet 12-месячные данные фазы I/II исследования генной терапии ATSN-101 при LCA1. Высокая доза препарата обеспечила 100-кратное улучшение светочувствительности сетчатки. Лечение хорошо переносилось, серьезных нежелательных …
Читать далее →Ещё по теме «GUCY2D» по всему сайту
Статья Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа
Терапия предназначена для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1), вызванного мутациями в гене GUCY2D . Данные были опубликованы в журнале The Lancet .... Перспективы применения Врожденный амавроз Лебера 1 типа — это наследственное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене GUCY2D , которое приводит к тяжелым нарушениям зрения или слепоте в младенчестве...
Статья Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Препарат ATSN-101 разработан для лечения LCA1, вызванного биаллельными мутациями в гене GUCY2D, — редкого и тяжелого наследственного заболевания сетчатки....
Статья Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
Метод ATSN-101 основан на доставке функциональных копий гена GUCY2D в сетчатку с помощью молекулярных механизмов, что позволяет заменить мутантную копию гена, вызывающую слепоту. 2....