Компания VeonGen Therapeutics, ранее известная как ViGeneron, объявила о ребрендинге, завершив стратегическую трансформацию в клиническую биофармацевтическую компанию, специализирующуюся на разработке инновационных методов генной терапии заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями.
Ребрендинг отражает эволюцию VeonGen от разработчика платформенных технологий до компании, имеющей активные клинические программы. В рамках этого перехода два первых в своем классе кандидата на генную терапию были переведены в фазу клинических испытаний на людях:
VG801: Двойная аденоассоциированная вирусная (AAV) генная терапия для лечения болезни Штаргардта и других ABCA4-ассоциированных заболеваний сетчатки.
VG901: Терапия на основе AAV, предназначенная для интравитреального введения при лечении пигментного ретинита, вызванного мутациями гена CNGA1.
Обе терапии используют проприетарные платформы VeonGen, которые преодолевают ограничения традиционной AAV-доставки генов:
vgRNA REVeRT: Платформа, использующая транс-сплайсинг мРНК для доставки крупных генов, размер которых превышает лимит упаковки AAV (4.7 т.п.н.).
vgAAV: Платформа инжиниринга капсидов, оптимизированная для безопасной и эффективной доставки генов интравитреальным или субретинальным путем.
Ведущий исследуемый продукт VeonGen, VG801, получил статус орфанного препарата для лечения редких педиатрических заболеваний (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Данная терапия оценивается в рамках первого клинического исследования фазы 1/2 на людях, дозирование пациентов уже началось. Параллельно VeonGen сотрудничает с FDA в рамках пилотной программы RDEA (Rare Disease Endpoint Advancement) для разработки функциональной клинической конечной точки. VG801 предназначен для лечения пациентов с биаллельными мутациями ABCA4, ассоциированными с болезнью Штаргардта и другими наследственными дистрофиями сетчатки.
Как заявила доктор Кэролайн Мань Сюй, сооснователь и генеральный директор VeonGen Therapeutics: «Этот ребрендинг отражает наш путь от разработчика платформы до клинической компании с двумя генными терапиями в клинике. Статус RPDD от FDA для VG801 не только подчеркивает силу нашего научного подхода, но и укрепляет наш фокус на ускорении разработки и доставки трансформационных методов лечения для пациентов, остро нуждающихся в них».
Помимо офтальмологии, VeonGen также изучает терапевтические применения и стратегические партнерства в области сердечно-сосудистых заболеваний, центральной нервной системы (ЦНС) и других высокоактуальных патологиях.