Компания Viridian Therapeutics представила данные о долгосрочной устойчивости клинического эффекта препарата Veligrotug по итогам фазы 3 исследования THRIVE. Анализ подтвердил сохранение терапевтического ответа у пациентов с активной формой эндокринной офтальмопатии (ЭОП), также известной как тиреоидная болезнь глаз.

Veligrotug: ингибитор IGF-1R нового поколения


Veligrotug представляет собой внутривенно вводимое моноклональное антитело к рецептору инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1R). Компания подчеркивает, что разработанный режим дозирования включает меньшее количество инфузий и более короткое время введения по сравнению с одобренными ингибиторами IGF-1R, что потенциально повышает удобство лечения для пациентов.

Дизайн и долгосрочные результаты исследования THRIVE


В рамках фазы 3 THRIVE участники с активной ЭОП получали Veligrotug или плацебо (5 инфузий с интервалом 3 недели). Первичный анализ проводился на 15-й неделе, последующее наблюдение продолжалось до 52-й недели.


Ключевые данные на неделе 52: 70% пациентов (21 из 30) в группе Veligrotug, достигших ответа по проптозу на 15-й неделе, сохранили этот ответ к 52-й неделе. Сохранение ответа определялось как снижение проптоза на ≥2 мм от исходного уровня без ухудшения на парном глазу (определяемого как увеличение на ≥2 мм).


Профиль безопасности оставался стабильным, новые сигналы безопасности не зарегистрированы. Большинство нежелательных явлений, отмеченных на 15-й неделе, разрешились к 52-й неделе.

Комментарий эксперта


Стив Махони, президент и генеральный директор Viridian Therapeutics, заявил, что представленные данные по устойчивости эффекта и разрешению нежелательных явлений подтверждают сильный клинический профиль Veligrotug. По его словам, совокупность данных демонстрирует потенциал препарата стать терапией выбора для пациентов с ЭОП, а оптимизированный режим дозирования (пять инфузий) позволяет позиционировать Veligrotug как потенциального лидера рынка в случае одобрения.

Клиническая эффективность и регуляторный статус


Ранее сообщалось, что исследование THRIVE достигло первичных и всех вторичных конечных точек к 15-й неделе. Параллельное исследование THRIVE-2 также показало положительные результаты. На основании потенциала препарата Veligrotug получил статус «Прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Регуляторные планы и перспективы


Viridian планирует подать заявку на лицензирование биологического препарата (BLA) для Veligrotug при лечении ЭОП во втором полугодии 2025 года. Потенциальный выход на рынок ожидался в 2026 году при условии одобрения регуляторами.

Развитие Pipeline: VRDN-003 при ЭОП


Компания проводила набор пациентов в двух глобальных исследованиях фазы 3 препарата VRDN-003: REVEAL-1 (активная ЭОП) и REVEAL-2 (хроническая ЭОП). Ожидалось получение первых результатов (topline data) в первой половине 2026 года. Подача BLA для VRDN-003 планировалась к концу 2026 года.