Компания Galimedix Therapeutics Inc. объявила о начале дозирования в рамках клинического исследования фазы 1 пероральной формы GAL-101 — инновационного модулятора агрегации амилоида бета (Aβ). Исследование направлено на оценку безопасности, переносимости и фармакокинетики препарата, что стало важным этапом в его разработке для лечения болезни Альцгеймера, сухой возрастной макулярной дегенерации (ВМД) и глаукомы.

Дизайн исследования фазы 1

В исследование планируется включить до 120 участников в двух когортах:

  • Однократное повышение дозы (SAD): до 40 здоровых добровольцев.
  • Многократное повышение дозы (MAD): 32 участника получат повторные дозы.

Ключевые задачи включают оценку способности GAL-101 проникать через гематоэнцефалический барьер и изучение других фармакокинетических параметров.

Александер Гебауэр, доктор медицины, PhD, соучредитель и исполнительный председатель Galimedix Therapeutics, выразил optimism: «Глазные капли GAL-101 уже продемонстрировали отличную безопасность и эффективность на ранних клинических испытаниях. Мы с нетерпением ждем первых результатов этой фазы 1, которые определят направление разработки нашей пероральной формы для лечения болезни Альцгеймера, а также будущих исследований при сухой ВМД и глаукоме».

О GAL-101

GAL-101 представляет собой малую молекулу, предназначенную для воздействия на неправильно свернутые мономеры Aβ, что является критическим этапом в предотвращении образования токсичных олигомеров и протофибрилл Aβ. Эти токсичные агрегаты вовлечены в патогенез нейродегенеративных заболеваний, включая болезнь Альцгеймера и заболевания сетчатки.

Соединение разрабатывается как в пероральной, так и в местной формах (глазные капли), позиционируясь как потенциальное средство для лечения:

  • болезни Альцгеймера,
  • сухой ВМД,
  • глаукомы.

Доклинические и ранние клинические успехи

GAL-101 продемонстрировал впечатляющие результаты в доклинических и ранних клинических исследованиях:

Доклинические данные:

  • Эффективно предотвращает и устраняет токсичные виды Aβ, сохраняя при этом здоровые формы Aβ.
  • Продемонстрированы нейропротекторные свойства и улучшение симптоматики на моделях болезни Альцгеймера.
  • Офтальмологические исследования показали защиту нейрональных клеток сетчатки от токсического повреждения.

Исследования фазы 1 глазных капель:

  • Отличный профиль безопасности и переносимости.
  • Убедительная эффективность на соответствующих доклинических моделях болезни Альцгеймера и офтальмологических заболеваний.

Особенности пероральной формы:

  • Отсутствие иммунологических побочных эффектов, таких как аномалии визуализации, связанные с амилоидом (ARIA).
  • Минимальная системная токсичность.
  • Экономически эффективное производство и высокая стабильность при хранении.

Перспективы развития

Galimedix продвигает свой клинический портфель с ключевыми исследованиями на горизонте:

  • Фаза 2 исследования глазных капель GAL-101 при сухой ВМД должна вскоре начать набор пациентов (NCT06659549).
  • Результаты текущего исследования фазы 1 перорального GAL-101 определят следующие шаги для болезни Альцгеймера и офтальмологических показаний.

Благодаря воздействию на первопричину нейродегенерации, связанной с амилоидом бета, Galimedix Therapeutics намерена предложить инновационные методы лечения заболеваний, для которых в настоящее время существует ограниченный выбор терапии.