9 апреля 2026 года офтальмологическое сообщество продолжает анализировать результаты клинического исследования, завершившегося в 2023 году. У детей с амблиопией («ленивым глазом») один глаз демонстрирует более слабое зрение по ряду причин: нарушение фокусировки, косоглазие, помутнение хрусталика или птоз. Мозг постепенно отдает приоритет сигналам от более сильного глаза, что ведет к ухудшению зрения слабого глаза.

Традиционное раннее лечение включает окклюзию доминантного глаза пластырем, что стимулирует мозг активнее использовать слабый глаз. Однако этот метод наиболее эффективен в возрасте до 5–6 лет. После завершения критического периода нейропластичность мозга снижается, и восстановление зрения становится сложной задачей.

В 2010 году нейробиолог Такао Хенш, PhD, работавший в F.M. Kirby Neurobiology Center at Boston Children's Hospital, опубликовал в журнале Science исследование, показавшее, что препараты, в частности донепезил (известный под брендом Aricept), применяемый при болезни Альцгеймера, способны обратить вспять амблиопию на мышиной модели даже после завершения критического периода.

На основе этого открытия в Boston Children's Hospital было проведено небольшое открытое клиническое исследование, давшее надежду на восстановление утраченного зрения у детей старшего возраста и взрослых с амблиопией. Улучшения зрения были неодинаковыми и скромными, но оставались стабильными во времени. Эти результаты открыли путь к дальнейшим исследованиям, включая более крупные плацебо-контролируемые испытания, которые могут изучить эффективность разных препаратов и комбинации с методами визуальной стимуляции.

«Это исследование стало подтверждением концепции „от лаборатории к пациенту“ — доказательством того, что пластичность мозга может быть возобновлена, — отметил Хенш. — Мы надеемся вдохновить на более масштабное плацебо-контролируемое исследование».

Более десяти лет назад Дэвид Хантер, MD, PhD, заведующий отделением офтальмологии Boston Children's Hospital, узнал о работе Такао Хенша. Хантер счел эти данные чрезвычайно интересными. Когда Хенш предложил ему перенести результаты из лаборатории в клинику, Хантер увидел в этом уникальный шанс. Поскольку донепезил, повышающий уровень ацетилхолина, уже использовался для улучшения когнитивных функций, Хантер посчитал запуск клинического испытания не слишком сложным. Он привлек офтальмолога Кэролин Ву, MD, для разработки и руководства исследованием. При поддержке Boston Children's Translational Research Program испытание было начато.

«Мы смогли перейти от мышей к людям без многолетней, если не десятилетней, подготовки», — пояснил Хантер.

Однако сроки превысили первоначальные ожидания Ву и Хантера. Потребовалось одобрение FDA на использование донепезила по новому показанию, а также сотрудничество с аптекой для производства индивидуальных таблеток — половина обычной дозы, назначаемой при болезни Альцгеймера. Набор достаточного числа взрослых участников оказался сложной задачей, так как большинство пациентов старше 12 лет больше не посещали клинику по поводу амблиопии. Доктор Ву подчеркнула высокую мотивацию и исключительную приверженность подходящих пациентов.

В исследование было включено 16 участников (средний возраст 16 лет, диапазон от 9 до 37 лет). Все они ранее проходили лечение окклюзией, но прекратили его из-за отсутствия дальнейшего улучшения. Дети до 18 лет до начала приема донепезила в течение четырех недель окклюдировали слабый глаз не менее двух часов в день (для взрослых это требование отменили). Затем дети получали 2,5 мг донепезила в день на фоне окклюзии, взрослые — 5 мг. Если через четыре недели острота зрения не улучшалась минимум на одну строку (5 букв), дозу повышали: до 7,5 мг для детей и 10 мг для взрослых.

После 12 недель лечения у участников острота зрения в среднем улучшилась на 1,2 строки по таблице по сравнению с исходным уровнем. У четырех из 16 участников улучшение составило две и более строки. Примечательно, что эти улучшения сохранялись в течение десяти недель после отмены донепезила как у детей, так и у взрослых.

«Хорошая новость в том, что у некоторых пациентов была достигнута прибавка остроты зрения, ни у кого не было значимых побочных эффектов, и улучшения сохранились даже после прекращения лечения», — прокомментировала доктор Ву.

Доктора Хантер и Ву изучают различные варианты проведения более масштабного исследования, включая сотрудничество с другими ведущими центрами по лечению амблиопии. В потенциально более крупном испытании можно было бы изучить разные дозы или формы выпуска донепезила, другие препараты, повышающие пластичность зрения, или комбинацию лекарственной терапии с видеоиграми, которые также повышают уровень ацетилхолина. Цель — достичь более существенного и клинически значимого улучшения — возможно, на 4–5 строк таблицы.

«Это скорее удар на первую базу, а не хоум-ран, — подчеркнул доктор Хантер. — Но мы рады, что добились прогресса».

Источник: Carolyn Wu et al, Durable recovery from amblyopia with donepezil, Scientific Reports (2023). DOI: 10.1038/s41598-023-34891-5