8 августа 2023 года компании ProQR Therapeutics и Laboratoires Théa заключили соглашение, в рамках которого ProQR передала Théa свои передовые офтальмологические активы — сепофарсен (sepofarsen) и ультевурсен (ultevursen).
Согласно условиям сделки, ProQR получила первоначальный платёж в размере 12,5 млн евро (13,7 млн долларов США). Кроме того, компания может получить дополнительные выплаты до 135 млн евро (148 млн долларов США) в зависимости от успехов в разработке, достижения регуляторных рубежей и коммерческих показателей. Также предусмотрены отчисления (earn-outs) в размере до высокой подростковой процентной ставки от коммерческих продаж на рынках США и Европейского союза.
Даниэль А. де Бур (Daniel A. de Boer), основатель и главный исполнительный директор ProQR, отметил в пресс-релизе: «Доказанная экспертиза Laboratoires Théa в области исследований, разработок и коммерциализации офтальмологических препаратов делает эту компанию идеальным партнёром для продолжения разработки сепофарсена и ультевурсена для пациентов с редкими генетическими заболеваниями глаз. Мы с нетерпением ждём дальнейшего развития нашей платформы редактирования РНК Axiomer, первоначально сосредоточившись на мишенях при холестатических и сердечно-сосудистых заболеваниях, поскольку стремимся создать новый класс терапии для пациентов с высокой неудовлетворённой потребностью».
Сепофарсен (Sepofarsen, ранее QR-110) — это экспериментальная РНК-терапия, направленная на восстановление зрения при врождённом амаврозе Лебера 10 типа (Leber congenital amaurosis 10), вызванном мутацией c.2991+1655A>G (p.Cys998X) в гене CEP290. Препарат вводится интравитреально. Он получил статус орфанного препарата как в США, так и в Европейском союзе, а также статусы ускоренного одобрения (fast-track) и орфанного препарата для редких педиатрических заболеваний от FDA, и доступ к программе PRIME от EMA.
Ультевурсен (Ultevursen, ранее QR-421a) — это первый в своём классе исследуемый РНК-препарат, направленный на устранение первопричины нарушений зрения при синдроме Ушера 2a типа (Usher syndrome type 2a) и несиндромальном пигментном ретините, вызванных мутациями в экзоне 13 гена USH2A. Способ введения — интравитреальные инъекции. Препарат также получил статус орфанного в США и ЕС, а также статусы ускоренного одобрения и орфанного для редких педиатрических заболеваний от FDA.
Laboratoires Théa сообщила, что в настоящее время формирует специализированную команду по наследственным заболеваниям сетчатки и новую организационную структуру. Дополнительные подробности о следующих этапах этих инициатив будут объявлены в ближайшие недели.
Ожидалось, что сделка будет завершена в третьем квартале 2023 года при соблюдении определённых условий закрытия.
