В октябре 2024 года на ежегодной конференции Американской академии офтальмологии (AAO) в Чикаго были представлены данные о перспективном investigational препарате ANX007. Лекарство, предназначенное для лечения географической атрофии (ГА) — тяжелой формы сухой возрастной макулярной дегенерации (ВМД), — продемонстрировало способность снижать потерю зрения и защищать структуры сетчатки.


Географическая атрофия как ведущая причина необратимой слепоты


Географическая атрофия характеризуется прогрессирующей дегенерацией фоторецепторов и пигментного эпителия сетчатки, что приводит к расширению скотомы в центральном поле зрения. Это состояние существенно ограничивает способность к вождению, чтению и распознаванию лиц. На долю ГА приходится около 20% случаев оформленной слепоты в Северной Америке. Несмотря на одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) двух препаратов для замедления прогрессирования заболевания, методов, напрямую защищающих зрение, до настоящего времени не существовало.


ANX007: ингибитор C1q с нейропротекторным действием


ANX007 представляет собой нейропротекторное лекарственное средство для интравитреального введения. Его механизм действия основан на блокаде белка C1q — ключевого компонента классического пути активации системы комплемента. Исследователи полагают, что C1q играет центральную роль в нейродегенерации. Ингибирование этой молекулы направлено на предотвращение потери синапсов, воспалительной реакции и гибели нейронов, что в совокупности приводит к снижению зрения при ГА.


Ведущий исследователь, доктор медицинских наук Рахул Н. Кхурана (Rahul N. Khurana) из Northern California Retina-Vitreous Associates, отметил: «Полученные данные впечатляют: ANX007 значимо защищает от потери зрения при географической атрофии и способствует сохранению важнейших анатомических структур сетчатки. Это дает большую надежду нашим пациентам с географической атрофией, которые остро нуждаются в клинически значимых методах лечения».


Результаты клинического исследования II фазы


В рандомизированное контролируемое исследование II фазы были включены 161 пациент. Участники получали инъекции ANX007 в дозе 5 мг ежемесячно, каждые два месяца либо фиктивные инъекции (sham-контроль). Через 12 месяцев наблюдения были получены следующие результаты:


  • Режим ежемесячного введения снижал риск потери 3 и более строк по таблицам ETDRS на 72% по сравнению с группой контроля (p = 0,006).
  • Режим введения раз в два месяца снижал соответствующий риск на 48%, однако этот показатель не достиг статистической значимости (p = 0,064).

Помимо уменьшения функциональных потерь, ANX007 продемонстрировал эффективность в защите фоторецепторов. Через год лечения в группах с ежемесячным и двухмесячным введением препарата площадь утраты зоны эллипсоида (биомаркер целостности фоторецепторов) сократилась примерно на 30% по сравнению с контрольной группой.


Регуляторный статус и перспективы


На основании обнадеживающих результатов II фазы FDA присвоило ANX007 статус «Ускоренного рассмотрения» (Fast Track), а Европейское агентство лекарственных средств (EMA) — статус «Приоритетного лекарственного средства» (PRIME), что должно ускорить дальнейшие исследования.


В настоящее время проводится глобальное рандомизированное плацебо-контролируемое исследование III фазы. Ожидается, что ключевые результаты (topline data) будут получены во второй половине 2026 года. Целью исследования является подтверждение эффективности препарата в защите зрения и замедлении прогрессирования ГА.


В случае успеха ANX007 может стать первым одобренным методом лечения, направленным именно на сохранение зрения у пациентов с географической атрофией.