Компания Oculogenex, Inc. представила инновационную генную терапию, предназначенную для лечения возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Испытание терапии было проведено в нестандартных условиях — на борту Международной космической станции (МКС). Доставку экспериментального груза обеспечила миссия SpaceX CRS-30 по программе Commercial Resupply Services в рамках сотрудничества с NASA.

Целью миссии являлось изучение новых возможностей лечения потери зрения с помощью передовой офтальмологической генной терапии. Предварительные эксперименты на Земле продемонстрировали эффективность терапии в противодействии повреждению сетчатки на моделях ретинальной дегенерации, что указывало на её потенциал в торможении прогрессирования тяжёлых форм ВМД. Однако наземные модели не позволяли в полной мере воспроизвести мягкий хронический окислительный стресс, характерный для промежуточной стадии ВМД.

Устранение разрыва: исследование под эгидой ISS National Laboratory(R)

Для преодоления этого ограничения Oculogenex предприняла исследование, спонсируемое ISS National Laboratory(R), используя космический полёт в качестве новой биологической модели промежуточной ВМД. Эта инициатива позволила компании протестировать свою терапию в уникальных условиях космоса, обеспечивающих идеальную среду для изучения данной сложной стадии заболевания. Целью исследования было определение эффективности терапии в предотвращении дисфункции сетчатки и её дегенерации, индуцированных космическим полётом.

Хема Рамкумар (Hema Ramkumar), генеральный директор Oculogenex и практикующий врач, ведущая приём пациентов с макулярной дегенерацией в Калифорнии, выразила оптимизм в отношении проекта. По её словам, исследование в условиях микрогравитации может проложить путь для будущих клинических испытаний и методов лечения, давая надежду пациентам, страдающим от этого изнурительного заболевания.

Новый подход: космический полёт как биологическая модель ВМД

Разработанная Oculogenex генная терапия воздействует на клеточные механизмы, противодействуя окислительному стрессу и предотвращая гибель клеток сетчатки, что направлено на восстановление повреждённых клеток и сохранение зрения. С возрастом эпигенетический переключатель останавливает клеточную репарацию, что приводит к деградации клеток, пояснила Рамкумар. Генная терапия обновляет латентные стволовые клетки сетчатки, улучшает функцию митохондрий и предотвращает клеточное старение и гибель. Воздействуя на этот эпигенетический переключатель, терапия даёт клеткам команду оставаться активными и устойчивыми, способствуя репарации и поддерживая зрение.

В отличие от традиционных методов лечения, которые часто фокусируются на отдельных аспектах сухой формы ВМД, терапия Oculogenex воздействует на фундаментальные причины заболевания на его промежуточной стадии, для которой в настоящее время отсутствуют медицинские решения.

Воздействие на основу: стратегия Oculogenex в борьбе с ВМД

В эксперименте использовались самки грызунов на борту космической станции, что отражает более высокую частоту макулярной дегенерации среди женщин. Уникальные условия космического полёта моделировали окислительный стресс, связанный с ВМД, способствуя более глубокому пониманию заболевания и потенциалу использования космического полёта в качестве модели для его изучения.

Эта преобразующая стратегия генной терапии обещает не только улучшить, но и сохранить зрение миллионов людей, страдающих сухой формой макулярной дегенерации, добавила Рамкумар, подчёркивая ожидаемое влияние их работы.

Поддержка этого исследования осуществлялась в рамках премии Technology in Space Prize, поддержанной компанией Boeing и Центром содействия развитию науки в космосе (Center for the Advancement of Science in Space), управляющим ISS National Lab, в сотрудничестве с акселератором стартапов MassChallenge. Объём финансирования в рамках премии составил около 20 миллионов долларов США, распределённых между 32 проектами, что способствовало проведению НИОКР на базе ISS National Lab.

Долгожданная миссия NASA SpaceX CRS-30, несущая более 40 полезных нагрузок под эгидой ISS National Lab, стартовала с космической станции на мысе Канаверал в середине марта 2024 года, открыв новый горизонт в лечении возрастной макулярной дегенерации.

Понимание возрастной макулярной дегенерации (ВМД)

Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) — распространённое заболевание глаз, характеризующееся дегенерацией макулы — небольшой области в центре сетчатки, отвечающей за острое центральное зрение. Заболевание в первую очередь поражает пожилое население, приводя к прогрессирующей потере центрального зрения.

ВМД подразделяется на два основных типа: сухую (атрофическую) и влажную (неоваскулярную или экссудативную). Сухая форма встречается чаще и связана с истончением и постепенным разрушением тканей макулы, в то время как влажная форма, менее распространённая, но более тяжёлая, вызвана ростом аномальных кровеносных сосудов под сетчаткой, что приводит к отёку и рубцеванию. ВМД существенно влияет на способность человека выполнять повседневные задачи, такие как чтение и вождение, тем самым снижая качество жизни.

Ссылка: https://www.eurekalert.org/news-releases/1037779