генная терапия
Статьи с этим тегом
Восемь главных инноваций в офтальмологии 2024 года: прорывные методы терапии и диагностики глазных болезней
Анализ восьми главных прорывов 2024 года в офтальмологии: от генной терапии CRISPR-Cas9 при врожденном амаврозе Лебера до ИИ-систем с 100% точностью выявления ретинопатии недоношенных. Представлены новые методы лечения ишемической ретинопатии, …
Читать далее →
Пожилые женщины демонстрируют повышенный риск воспалительных реакций на генную терапию глазных заболеваний
Исследование показало: пожилые женщины имеют повышенный риск воспаления сетчатки при AAV-генной терапии глазных заболеваний.
Читать далее →
Пятилетнее наблюдение подтверждает устойчивое улучшение зрения у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком
Пятилетнее исследование подтвердило устойчивое улучшение зрения у пациентов с LHON после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком: острота зрения стабилизировалась на уровне 1.4 logMAR, клинически значимое восстановление отмечено у 66.1% участников, профиль …
Читать далее →
Компания Neurophth Therapeutics завершила набор пациентов в клиническое исследование генной терапии наследственной оптической нейропатии Лебера
Компания Neurophth Therapeutics завершила набор пациентов в американское исследование фазы I/II генной терапии эсонадоген мвопарвовек (Opvika) при наследственной оптической нейропатии Лебера, вызванной мутацией ND4. Параллельно проводится исследование фазы III в …
Читать далее →
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova (Beacon Therapeutics) для лечения X-сцепленного пигментного ретинита на основе данных фаз 2 DAWN и SKYLINE.
Читать далее →
Oculogenex инициирует испытание генной терапии возрастной макулярной дегенерации на борту МКС
Компания Oculogenex, Inc. протестировала инновационную генную терапию возрастной макулярной дегенерации на борту МКС в рамках миссии SpaceX CRS-30. Исследование, поддержанное ISS National Laboratory, использовало условия микрогравитации для моделирования окислительного стресса …
Читать далее →
Компания Ocugen инициировала фазу 3 клинического исследования генной терапии OCU400 при пигментном ретините
Компания Ocugen инициировала фазу 3 клинического исследования liMeliGhT для генной терапии OCU400 при пигментном ретините после введения первой дозы первому пациенту. Исследование основано на обнадеживающих данных фазы 1/2 и направлено …
Читать далее →
FDA разрешила Ocugen начало ключевого исследования фазы 3 по генной терапии пигментного ретинита
FDA разрешило Ocugen начало фазы 3 клинического исследования OCU400 — первой широкопоказанной генной терапии пигментного ретинита. Исследование включит 150 пациентов, в том числе с мутацией RHO и независимо от мутации, …
Читать далее →
Viralgen и Axovia объединились для разработки генной терапии синдрома Барде-Бидля
Viralgen и Axovia Therapeutics в январе 2025 года объявили о сотрудничестве по разработке AAV9-генной терапии AXV-101 при дистрофии сетчатки, связанной с синдромом Барде-Бидля (BBS).
Читать далее →
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 — первый в мире клинический редактор РНК-экзонов для лечения болезни Штаргардта. Компания планирует начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 в …
Читать далее →
Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →
PulseSight Therapeutics: разработка генной терапии для лечения ретинальных заболеваний
Компания PulseSight Therapeutics представила две новые доклинические разработки в области генной терапии возрастной макулярной дегенерации. Ведущие препараты PST-809 и PST-611 используют платформу невирусной доставки с электротрансфекцией и показали многообещающие результаты.
Читать далее →