В мае 2023 года исследователи Монреальского университета (Université de Montréal) представили данные о новом подходе к восстановлению зрительных функций у пациентов с дегенеративными заболеваниями сетчатки. Работа, опубликованная в журнале Proceedings of the National Academy of Science, предлагает альтернативу существующим методам генной и клеточной терапии.

Научная группа под руководством Мишеля Кайуэтта (Michel Cayouette), медицинского профессора UdeM и директора отдела клеточной нейробиологии Монреальского клинического исследовательского института, установила, что неактивные в норме глиальные клетки (клетки Мюллера) способны трансформироваться в структуры, функционально напоминающие колбочковые фоторецепторы. Именно колбочки отвечают за цветовое зрение, способность к чтению и вождению автомобиля.

Наследственные генетические мутации приводят к гибели светочувствительных клеток сетчатки, что вызывает прогрессирующую потерю зрения вплоть до полной слепоты. Генная терапия способна замедлить этот процесс, но не восстанавливает уже утраченные клетки, что делает её малоэффективной на поздних стадиях. Трансплантация фоторецепторов, полученных из стволовых клеток, пока сопряжена с рядом клинических ограничений.

Разработанная канадскими учёными методика не требует трансплантации: она реактивирует «дремлющие» клетки Мюллера непосредственно в сетчатке. «Мы идентифицировали два гена, которые при экспрессии в этих клетках способны превращать их в нейроноподобные элементы, потенциально заменяющие утраченные фоторецепторы», — пояснила первый автор работы Камиль Будро-Пинсонно (Camille Boudreau-Pinsonneault), защитившая по этой теме докторскую диссертацию в UdeM.

Известно, что у рыб клетки Мюллера естественным образом реактивируются и регенерируют сетчатку. У млекопитающих, включая человека, этого не происходит ни при травме, ни при заболевании. Причины такого различия пока остаются не до конца понятными. Соавтор статьи Аджай Дэвид (Ajay David), докторант лаборатории Кайуэтта, высоко оценил потенциал метода, который может преодолеть ограничения клеточной трансплантации и в перспективе позволить использовать внутренние резервы сетчатки для восстановления зрения.

Источник: Camille Boudreau-Pinsonneault et al, Direct neuronal reprogramming by temporal identity factors, Proceedings of the National Academy of Sciences (2023). DOI: 10.1073/pnas.2122168120