Компания PulseSight Therapeutics SAS в январе 2025 года подала заявку на получение разрешения на проведение клинического исследования (Clinical Trial Authorization, CTA) в Национальное агентство по безопасности лекарственных средств и медицинских продуктов (ANSM) Франции для проведения фазы 1 испытания препарата PST-611. Данный препарат представляет собой инновационную терапию сухой формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД) и географической атрофии (ГА).
Исследование PST-611-CT1, первое на людях, представляет собой однократное повышение дозы с участием от 6 до 12 пациентов с сухой ВМД/ГА. Основная цель — оценка безопасности и переносимости препарата PST-611, а также определение максимальной дозы для подтверждающей концепцию фазы 2. Старт исследования был запланирован на начало второго квартала 2025 года, первоначальные результаты ожидались к концу 2025 или началу 2026 года.
PST-611 относится к классу первой в своем роде невирусной векторизованной терапии, экспрессирующей человеческий трансферрин — мощный регулятор железа. Механизм действия направлен на восстановление гомеостаза железа, снижение окислительного стресса и воспаления. Доклинические исследования продемонстрировали способность PST-611 защищать пигментный эпителий сетчатки (RPE), предотвращать дегенерацию сетчатки и замедлять потерю зрения.
Разработка базируется на предыдущих успехах PulseSight, включая клинические данные о благоприятном профиле безопасности системы электропорационной трансфекции и плазмидной технологии, а также доклинические подтверждения эффективности PST-611 в снижении окислительного стресса и воспаления сетчатки.
Генеральный директор PulseSight Therapeutics Жюдит Гресье (Judith Greciet) отметила, что первое исследование на людях является важной вехой в клиническом развитии PST-611, которое, по мнению компании, может стать новым значимым вариантом лечения для пациентов с сухой ВМД/ГА. Целью компании является подтверждение безопасности кандидата и быстрое продвижение к фазе 2 для демонстрации способности трансферрина защищать клетки сетчатки от атрофии.
В случае успеха PST-611 может представлять собой трансформационный прорыв в лечении сухой ВМД и ГА, предлагая пациентам новый подход к борьбе с этими прогрессирующими заболеваниями глаз.