Top.Mail.Ru

Врожденный амавроз Лебера

Статьи с этим тегом

Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа

Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа

06 ноября 2024 • Офтальмология в мире

Компания Atsena Therapeutics опубликовала в The Lancet 12-месячные данные фазы I/II исследования генной терапии ATSN-101 при LCA1. Высокая доза препарата обеспечила 100-кратное улучшение светочувствительности сетчатки. Лечение хорошо переносилось, серьезных нежелательных …

Читать далее →

BlueRock Therapeutics и Фонд борьбы со слепотой объединили усилия в рамках исследования наследственных заболеваний сетчатки

BlueRock Therapeutics и Фонд борьбы со слепотой объединили усилия в рамках исследования наследственных заболеваний сетчатки

BlueRock Therapeutics и Foundation Fighting Blindness запустили совместную когорту пациентов с мутациями в нескольких генах в рамках исследования Uni-Rare. Проект нацелен на сбор данных о наследственных заболеваниях сетчатки для оптимизации …

Читать далее →

Ещё по теме «Врожденный амавроз Лебера» по всему сайту

Статья Врожденный амавроз Лебера: клиническая картина наследственной дистрофии сетчатки

Часто задаваемые вопросы Что такое врожденный амавроз Лебера?... Что вызывает врожденный амавроз Лебера?...

Статья Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера

В исследовании, проведенном при участии Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии (CHOP), приняли участие 14 пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA... О врожденном амаврозе Лебера Врожденный амавроз Лебера (LCA) — тяжелое генетическое заболевание сетчатки, приводящее к значительной потере зрения или слепоте при рождении или в первые месяцы жизни....

Статья Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа

Перспективы применения Врожденный амавроз Лебера 1 типа — это наследственное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене GUCY2D , которое приводит к тяжелым нарушениям зрения или слепоте в младенчестве... Другое исследование фазы I/II оценивает ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа (LCA1) — одной из основных причин слепоты у детей....

Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5

Препарат предназначен для лечения пациентов с наследственным заболеванием сетчатки — врожденным амаврозом Лебера типа 5 (LCA5).... О терапии OPGx-LCA5 OPGx-LCA5 — это генная терапия, разработанная для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5), тяжелой ранней наследственной дистрофии сетчатки, вызываемой биаллельными мутациями...

Статья Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний

Компания Opus Genetics завершила первый этап новаторского клинического исследования, посвященного новому методу лечения пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA), вызванным биаллельными мутациями в... LCA, обусловленный биаллельными мутациями в гене LCA5 Врожденный амавроз Лебера (LCA), вызванный биаллельными мутациями в гене LCA5 , является редким генетическим заболеванием, которое приводит к тяжелым...

Статья Врожденные заболевания глаз: этиология, клиническая картина и терапевтические подходы

К числу наиболее распространенных врожденных офтальмологических заболеваний относятся врожденная катаракта, врожденная глаукома и врожденная стационарная ночная слепота.... Врожденная катаракта, врожденная глаукома и врожденная стационарная ночная слепота являются тремя наиболее распространенными врожденными офтальмологическими патологиями....

Статья Восемь главных инноваций в офтальмологии 2024 года: прорывные методы терапии и диагностики глазных болезней

Генная терапия улучшила зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера Испытание BRILLIANCE подтвердило безопасность и эффективность генного редактирования CRISPR-Cas9 для лечения врожденного амавроза Лебера...

Статья Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года

амавроза Лебера (LCA).... генома с использованием CRISPR в комбинации с новыми системами доставки препаратов при болезни Беста (Best Disease) и врожденном амаврозе Лебера. 10....

Ответ Детская близорукость

Здравствуйте, Надежда Врожденная близорукость такой степени -6,0 дптр безусловно требует раннего назначения очков для постоянного ношения.... Оптическая коррекция при врожденной близорукости является наиболее важным лечебным и профилактическим пособием, которое не только компенсирует ошибку рефракции преломления но и создает условия для развития...

Олег Н. · Заболевания глаз у детей
Статья UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки

Лебера 10-го типа (LCA10).... Врожденный амавроз Лебера представляет собой дегенеративное заболевание, вызванное рецессивными наследственными мутациями, которые препятствуют выработке светочувствительного белка в сетчатке....