пигментный ретинит
Статьи с этим тегом
Ключевые исследования в офтальмологии 2023 года: аналитический обзор 15 прорывных работ
Аналитический обзор 15 ключевых исследований в офтальмологии 2023 года: от генной терапии врожденного амавроза Лебера до новых препаратов для лечения ВМД, глаукомы и пигментного ретинита. Представлены данные о клеточной замене, …
Читать далее →
FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания терапевтическому агенту HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics
FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания (RPDD) генной терапии HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics для лечения наследственной дистрофии сетчатки, вызванной мутациями гена PDE6b. Положительные 24-месячные данные I/II фазы представлены на ARVO …
Читать далее →
Грант NIH в размере 2,7 млн долларов США направят на изучение ретинальных связей при пигментном ретините
Ученые USC и Университета Юты получили грант NIH 2,7 млн долларов на изучение нарушений ретинальных связей при пигментном ретините. Исследователи создадут карту коннектома сетчатки, используя двухфотонную микроскопию, электронную микроскопию, ИИ …
Читать далее →
Выявлены новые молекулярные мишени для терапии наследственных дистрофий сетчатки
Международный коллектив ученых выявил общие протеомные мишени при наследственных дистрофиях сетчатки, включая пигментный ретинит. Результаты открывают путь к мутационно-независимой терапии.
Читать далее →
Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Исследователи NEI применили редактирование оснований CRISPR-Cas9 на мышиной модели пигментного ретинита, скорректировав мутацию rhodopsin-150K. Коррекция до 44% продуктов гена восстановила продукцию родопсина и предотвратила дегенерацию сетчатки при раннем лечении. Результаты …
Читать далее →
FDA одобрило клинические испытания клеточной терапии OpCT-001 от BlueRock Therapeutics для лечения первичных фотрецепторных заболеваний
BlueRock Therapeutics получила разрешение FDA на исследование препарата OpCT-001 (iPSC-терапия) для лечения пигментного ретинита и колбочково-палочковой дистрофии. В августе 2024 года компания инициирует фазу 1/2a по оценке безопасности и эффективности …
Читать далее →
Исследование назвало стоимость потери зрения в Австралии: 5,2 млн долларов на пациента
Журнал Medical Journal of Australia опубликовал исследование, оценившее пожизненные затраты на пациента с наследственным заболеванием сетчатки в Австралии в 5,2 млн долларов. Основное бремя расходов, включая потерю дохода, ложится на …
Читать далее →
Антитело лам открывает перспективы терапии пигментного ретинита
Ученые Калифорнийского университета в Ирвайне обнаружили наноантитело, полученное от лам, способное блокировать мутантный родопсин при аутосомно-доминантной форме пигментного ретинита. Результаты опубликованы в Nature Communications.
Читать далее →
FDA санкционировала Ocugen запуск программы расширенного доступа к терапии пигментного ретинита OCU400
В августе 2024 года FDA уведомило Ocugen о разрешении запустить программу расширенного доступа (EAP) к генотерапии OCU400 для пациентов с пигментным ретинитом в возрасте от 18 лет на основании положительных …
Читать далее →
Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
Opus Genetics получила $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы генной терапии: для лечения RHO-adRP и MERTK-ассоциированного пигментного ретинита.
Читать далее →
Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …
Читать далее →
Клиническое исследование подтвердило эффективность бионического глаза второго поколения при пигментном ретините
Исследование австралийского бионического глаза второго поколения показало существенное улучшение зрения и качества жизни у четырёх пациентов с пигментным ретинитом. 97% электродов сохраняли работоспособность через 2,7 года после имплантации.
Читать далее →