Top.Mail.Ru

SpliceBio

Статьи с этим тегом

FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта

FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта

18 декабря 2024 • Офтальмология в мире

FDA одобрило заявку IND на генную терапию SB-007 (SpliceBio) для лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4. Это первая в истории заявка на терапию с использованием белкового сплайсинга. Исследование …

Читать далее →

Ещё по теме «SpliceBio» по всему сайту

Статья Компания SpliceBio привлекла 135 млн долларов на разработку генной терапии болезни Штаргардта

В июне 2025 года компания SpliceBio объявила о закрытии раунда финансирования серии B на сумму 135 млн долларов США.... Генеральный директор и сооснователь SpliceBio Микель Вила-Перельо (PhD) отметил: «Это финансирование знаменует собой поворотный момент для SpliceBio, поскольку мы продвигаем клиническую разработку SB-007...

Статья FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта

Об этом сообщила компания SpliceBio.... достижение для SpliceBio и пациентов с болезнью Штаргардта....

Статья День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются

SB-007 (SpliceBio), терапия белковым сплайсингом, оценивается в клиническом исследовании фазы 1/2 ASTRA для пациентов с болезнью Штаргардта, вызванной мутацией ABCA4....