Поиск по российской офтальмологии
Найдено 165 результатов
Статья Получение статуса RMAT для терапии VG801 компании VeonGen при Stargardt болезни
Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) для препарата VG801 — ведущего экспериментального лечения, предназначенного для лечения Stargardt болезни и связанных заболеваний сетчатки, вызванных мутациями... аденоассоциированных вирусов (AAV), разработанную для доставки полнофункциональной копии гена ABCA4 непосредственно в фоторецепторные клетки, устраняя первопричину заболевания через коррекцию всех известных мутаций...
Статья Контроль светового воздействия как метод профилактики наследственной дистрофии сетчатки
Данная патология является одной из основных причин слепоты, затрагивая более 4,5 миллионов человек в мире и ассоциируясь с мутациями более чем в 250 генах.... Мутации в гене EYS вносят значительный вклад в развитие IRD....
Статья Stealth BioTherapeutics достигла 50% набора пациентов в исследовании фазы 3 ReNEW по сухой форме ВМД
Оценка новой терапии, нацеленной на митохондрии В исследовании ReNEW изучаются эффективность, безопасность и фармакокинетика ежедневных подкожных инъекций эламипретида — первого в своем классе митохондриально-направленного... Перспектива использования эламипретида — первого митохондриально-направленного исследуемого препарата для сухой ВМД — для замедления истончения и потери фоторецепторов вызывает большой энтузиазм», — заявил...
Статья Десять главных прорывов 2024 года в офтальмологии: от генной терапии до умных контактных линз
В мышиных моделях наследственной слепоты удалось скорректировать мутации и добиться частичного восстановления зрения без обнаруживаемых нецелевых эффектов, что валидирует технологию для терапевтического... Терапия улучшает митохондриальную функцию клеток сетчатки, повышает потребление кислорода и выработку АТФ в клетках человека, защищает ганглиозные клетки сетчатки....
Событие Актуальные вопросы офтальмогенетики
Хлебникова, Москва Митохондриальная патология органа зрения у детей. 15 мин 7 А.В.Поляков, Москва ДНК-диагностика наследственной патологии органа зрения 15 мин 8 Е.П.Тарутта, Г.А.Маркосян, Н.Н.Васерман... Мандельштам, В.Б.Васильев, С-Петербург Вклад мутации и полиморфизмов в генах миоцилина и оптиневрина в развитие первичной открытоугольной глаукомы у больных С-Петербург 10 мин 22 Д.В.Залетаев, С.В.Саакян...
Статья Компания GenEditBio инициировала клиническое исследование препарата GEB-101 при TGFBI-ассоциированной дистрофии роговицы
TGFBI-дистрофия роговицы: генетическое заболевание с ограниченными терапевтическими опциями TGFBI-дистрофия роговицы объединяет группу наследственных заболеваний глаз, вызванных мутациями в гене TGFBI,... Механизм действия и характеристики GEB-101 Препарат GEB-101 основан на технологии геномного редактирования CRISPR-Cas и предназначен для прямого targeting и коррекции патогенной мутации в гене TGFBI....
Статья FDA присвоила статус RMAT генной терапии ATSN-201 компании Atsena Therapeutics для лечения X-сцепленного ретиношизиса
Терапия нацелена на мутации в гене RS1, которые являются причиной развития XLRS.... В исследование были включены пациенты мужского пола в возрасте от 6 лет и старше с диагнозом XLRS, обусловленным мутациями в гене RS1....
Статья Антитело лам открывает перспективы терапии пигментного ретинита
Мутации в гене родопсина служат основной причиной adRP.... Более 150 мутаций в этом гене способны вызывать пигментный ретинит, что существенно затрудняет разработку таргетной генной терапии, пояснил Кшиштоф Пальчевски, PhD, профессор Медицинской школы UCI....
Статья SparingVision завершила дозирование пациентов в исследовании PRODYGY с SPVN06
, открытое исследование с эскалацией дозы и контролируемой фазой расширения, оценивающее безопасность, переносимость и предварительную эффективность SPVN06 у взрослых пациентов с RP, обусловленным мутациями... Эта генно-независимая стратегия нацелена на колбочки независимо от специфической вышестоящей причинной мутации, что решает ключевую проблему RP, учитывая его обширное генетическое разнообразие....
Статья FDA присвоило статус RMAT оптогенетической генной терапии RTx-015 при пигментном ретините
Прогрессирование заболевания широко варьируется в зависимости от underlying генетической мутации, при этом идентифицировано более 60 causALных генов. Варианты лечения остаются ограниченными.... Генная терапия воретиген непарвовек (voretigene neparvovec-rzyl) одобрена для пациентов с подтвержденной биаллельной мутацией RPE65-ассоциированной дистрофии сетчатки, но это представляет собой небольшую...
Статья Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
ретините, ассоциированном с MERTK Кроме того, Opus получила около $700 тыс. целевого и операционного финансирования на разработку нового вирусного вектора для лечения пигментного ретинита, вызванного мутациями... Мутации MERTK ассоциированы с палочко-колбочковой дистрофией, приводящей к ранней макулярной атрофии, причем пигментный ретинит является наиболее распространенным фенотипом поражения сетчатки....
Статья SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта
SGT-1001 разработана как однократное невирусное вмешательство, направленное на замедление или остановку прогрессирующей потери центрального зрения, связанной с болезнью Штаргардта, независимо от типа мутации... Болезнь Штаргардта вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к накоплению липофусцина в пигментном эпителии сетчатки....
Статья Beacon Therapeutics привлекла 170 млн долларов на развитие генотерапии офтальмологических заболеваний
Оно наследуется по X-сцепленному рецессивному типу, что означает локализацию генетической мутации, ответственной за состояние, на X-хромосоме.... XLRP обычно проявляется в детстве или подростковом возрасте и преимущественно поражает мужчин, хотя женщины могут быть носителями и передавать генетическую мутацию....
Статья Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
Мини-генная терапия при синдроме Ашера тип 1F Исследовательская группа из Гарвардской медицинской школы, Massachusetts Eye and Ear и Университета штата Огайо разработала укороченный вариант гена (мини-ген), мутации... Терапия пигментного ретинита: переход к клиническим испытаниям на людях Исследователи Мичиганского государственного университета успешно провели генную терапию на собаках с мутацией гена CNGB1, вызывающей...
Статья Киора получила новый патент США на инновационные формы КИО-100
Новый патент защищает уникальную форму активного фармацевтического ингредиента препарата КИО-104 — ингибитора дигидрооротовой дегидрогеназы (DHODH), являющейся митохондриальным ферментом, критически важным...
Статья Espansione Group анонсировала вторую волну глобального клинического исследования LightWave II при сухой возрастной макулярной дегенерации
Многочисленные положительные клинические данные, наряду с хорошо изученным митохондриальным механизмом действия LM(R) LLLT, позволяли предположить, что лечение LLLT может играть терапевтическую роль при...
Статья Laboratoires Théa приобрела у ProQR Therapeutics активы по разработке сепофарсена и ультевурсена
Сепофарсен (Sepofarsen, ранее QR-110) — это экспериментальная РНК-терапия, направленная на восстановление зрения при врождённом амаврозе Лебера 10 типа (Leber congenital amaurosis 10), вызванном мутацией... своём классе исследуемый РНК-препарат, направленный на устранение первопричины нарушений зрения при синдроме Ушера 2a типа (Usher syndrome type 2a) и несиндромальном пигментном ретините, вызванных мутациями...
Статья Стакфилома: этиология, клиническая картина и подходы к лечению
Наследственная стакфилома часто вызывается генетическими мутациями, влияющими на развитие глаза. Эти мутации могут делать глаз более слабым или предрасположенным к выпячиванию....
Статья FDA разрешила клинические испытания препарата DF-003 компании Drug Farm для лечения синдрома ROSAH
Его уникальный механизм действия, нацеленный на мутацию ALPK1 с усилением функции, ответственную за развитие синдрома ROSAH, выделяет его как прорывной терапевтический вариант.... Обычно оно ассоциировано с мутациями в гене ALPK1, что приводит к развитию ангиоидных полос, гиперплазии пигментного эпителия сетчатки и других ретинальных изменений....
Ответ Пигментная абиотрафия сетчатки
Наиболее частой причиной возникновения тапеторетинальной абиотрофии являются мутации в генах родопсина RHO, трансретинальацетилазы RPE65 и периферина RDS/PRPH2 Phelan J.K. et al., 2000; Maubaret C., Hamel...
Товары
Товар Головной мозг и первичная открытоугольная глаукома
Газизова И.Р. В монографии освещены вопросы нейро…
Товар Первичная открытоугольная глаукома. Нейродегенерация и нейропротекция
В книге освещены вопросы нейродегенеративных изме…
Товар Диагностика и лечение содружественного сходящегося косоглазия. Руководство
Книга посвящена новым и современным технологиям п…
Товар Зрительные функции и их коррекция у детей
Аветисов С.Э., Кащенко, Т.П., Шамшинова А.М.
Товар Флюоресцентная ангиография в диагностике патологии глазного дна
Цветные фотографии глазного дна. Аномалии диска з…