Компания VeonGen Therapeutics объявила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) для препарата VG801 — ведущего экспериментального лечения, предназначенного для лечения Stargardt болезни и связанных заболеваний сетчатки, вызванных мутациями гена ABCA4.

VG801 представляет собой двухкомпонентную терапию на основе аденоассоциированных вирусов (AAV), разработанную для доставки полнофункциональной копии гена ABCA4 непосредственно в фоторецепторные клетки, устраняя первопричину заболевания через коррекцию всех известных мутаций гена ABCA4. В настоящее время проводится фаза I/II клинических испытаний, в рамках которых уже начато дозирование пациентов.

Статус RMAT предоставляется препаратам регенеративной медицины, включая генные терапии, демонстрирующим предварительные клинические данные о потенциальной возможности решения серьезных или угрожающих жизни заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Статус RMAT обеспечивает следующие преимущества:


  • Повышенная степень взаимодействия с Управлением FDA на этапах разработки;

  • Упрощенная процедура предоставления рекомендаций по клинической практике и производству;

  • Возможность подачи ускоренной заявки на Биологическое Лицензионное Заявление (BLA);

  • Ускоренное рассмотрение регуляторных процедур.

С получением статуса RMAT препарат VG801 дополнительно получил статус редкого педиатрического заболевания и орфанного лекарства.

Кроме того, компания VeonGen сообщила о сотрудничестве с Управлением FDA в рамках пилотной программы Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA), направленной на разработку уникального функционального показателя эффективности специально для Stargardt болезни, который лучше соответствует целям пациента и улучшает пути регулирования развития лекарственных препаратов.

По словам Каролин Мэн Хсу, доктора философии, соучредителя и генерального директора VeonGen Therapeutics, получение статуса RMAT является важным признанием терапевтического потенциала препарата VG801 при Stargardt болезни, наиболее распространенном наследственном заболевании сетчатки без одобренных методов лечения. Это признание подчеркивает потенциал платформы vgRNA REVeRT и vgAAV, используемых в разработке терапии, и открывает новые перспективы ускорения процесса разработки и вывода эффективного лекарственного средства на рынок.