На 26-м конгрессе EURETINA в Вене (Австрия) в интервью Рйтеш Нарула (Ritesh Narula), MBBS, MS, рассказал о результатах исследования Eyestem по субретинальной доставке стволовых клеток при географической атрофии (ГА). Нарула — консультант-офтальмолог и витреоретинальный хирург в LV Prasad Eye Institute. Он является соисследователем исследования и возглавляет центр чтения изображений института.
Фаза 1: безопасность и ранняя эффективность
Фаза 1 представляла собой исследование безопасности с эскалацией дозы. В него были включены 9 пациентов с продвинутой ГА в 3 группах, по 3 пациента в каждой, получавших субретинальные клеточные суспензии в дозе 100 000, 200 000 или 300 000 клеток. Основное внимание уделялось безопасности субретинальной доставки клеток, эффективность была вторичной конечной точкой.
По словам Нарулы, лечение переносилось хорошо. Пациенты в среднем прибавили около 11 букв остроты зрения. После примерно 18 месяцев наблюдения этот прирост сохраняется, и ни одному пациенту не потребовалась повторная инъекция. Команда направила результаты фазы 1 на публикацию.
Фаза 2: рандомизированное контролируемое исследование
Опираясь на данные о безопасности фазы 1, исследователи начали рандомизированное контролируемое исследование фазы 2. В нём используется распределение 2:1 между группой стандартного наблюдения и пациентами, получающими субретинальные инъекции. На данный момент процедуру прошли около 13 пациентов.
Ранние результаты во многом совпадают с данными фазы 1: средний прирост составляет почти 11 букв. Наблюдение остаётся коротким; самый длительный срок — около 6 месяцев у первого пролеченного пациента. По обоим этапам, по словам Нарулы, «прирост остроты зрения довольно стабилен».
Нежелательные явления
В фазе 2 у одного пациента развился эндофтальмит, и на данный момент он исключён из окончательного анализа. У другого пациента возник макулярный разрыв, но он продолжает хорошо отвечать на лечение с точки зрения остроты зрения. Помимо этих случаев, пациенты переносили процедуру хорошо.
Роль визуализации и возможные факторы результатов
В фазе 1 Нарула входил в совет по визуализации. Совет определял, подходят ли пациенты и где следует размещать инъекцию. В фазе 2 он возглавляет центр чтения изображений, который анализирует визуализацию пациентов.
Нарула объясняет прирост главным образом использованием клеток пигментного эпителия сетчатки (RPE) с детерминированной судьбой. По его словам, эти клетки отличают результаты от данных другой группы, работающей с аналогичными субретинальными суспензиями стволовых клеток. Он также сослался на хирургическую технику команды, которая в настоящее время проходит процесс публикации. Семь хирургов примерно в 7 центрах выполнили операцию «вполне комфортно и успешно». Нарула отметил, что это говорит о возможности масштабирования процедуры.
Дальнейшие шаги
Нарула сообщил, что команда рассчитывает завершить фазу 2 к концу третьего квартала 2026 года. После этого планируется подать заявку на одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), и есть надежда начать исследование в США во втором квартале 2027 года. Команда также рассматривает коммерческое продвижение продукта в Индии.
