Компания BlueRock Therapeutics (дочернее подразделение Bayer) сообщила о получении разрешения от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на проведение клинических исследований экспериментального нового препарата (IND) OpCT-001. Данная терапия представляет собой клеточную технологию, созданную на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC), и предназначена для лечения первичных заболеваний фоторецепторов сетчатки.
Механизм действия OpCT-001
OpCT-001 стала первой investigational iPSC-клеточной терапией, допущенной к клинической оценке для лечения первичных фотрецепторных дистрофий. Препарат нацелен на восстановление зрения у пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки, такими как пигментный ретинит и колбочково-палочковая дистрофия. Указанные патологии приводят к прогрессирующей потере фоторецепторов и, как следствие, к необратимому снижению зрения. В условиях ограниченных терапевтических опций подход OpCT-001 предполагает замещение дегенерированных клеток сетчатки функциональными.
Амит Рахит (Amit Rakhit), главный директор по развитию и медицине BlueRock Therapeutics, выразил уверенность в потенциале препарата и заявил о готовности к сотрудничеству с офтальмологическим сообществом в рамках предстоящего клинического исследования фазы 1/2a.
Дизайн клинического исследования
В протокол исследования фазы 1/2a включена оценка безопасности и переносимости субретинального введения OpCT-001 в нескольких дозах. В ходе испытаний также будут изучены эффекты терапии на структуру сетчатки, зрительные функции и общее улучшение зрения. Исследование станет первым клиническим опытом применения OpCT-001 у людей с первичными фотрецепторными заболеваниями. Запланировано участие нескольких клинических центров на территории США.
Партнерство и разработка
Разработка OpCT-001 велась в рамках стратегического партнерства, заключенного в 2021 году между BlueRock Therapeutics, FUJIFILM Cellular Dynamics и Opsis Therapeutics. В январе 2024 года BlueRock Therapeutics получила эксклюзивную лицензию на OpCT-001 от FUJIFILM и Opsis. FUJIFILM Cellular Dynamics внесла вклад в разработку, обеспечив ключевые IND-активности, включая клиническое производство OpCT-001 на своей cGMP-площадке в Висконсине.
По оценкам компании, в США насчитывается около 110 000 пациентов с первичными фотрецепторными заболеваниями, которые потенциально могут получить пользу от новой терапии. При этом подчеркивается, что OpCT-001 находится на стадии клинических исследований, и его безопасность и эффективность еще предстоит полностью подтвердить.
О компании BlueRock Therapeutics
BlueRock Therapeutics LP — биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая клеточные препараты для лечения неврологических, офтальмологических, сердечно-сосудистых и иммунологических заболеваний. Основанная в 2016 году, компания владеет двумя investigational терапиями: bemdaneprocel для болезни Паркинсона (завершена фаза 1) и OpCT-001 для первичных фотрецепторных заболеваний. BlueRock была создана как совместное предприятие Versant Ventures и Leaps by Bayer, а в 2019 году стала полностью контролируемой дочерней компанией Bayer AG.