Компания GenSight Biologics объявила об отзыве заявки, поданной в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), на получение одобрения препарата Lumevoq (lenadogene nolparvovec) для пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера (LHON).

Решение было принято после того, как Комитет по передовым терапиям (CAT) указал, что предоставленных компанией данных недостаточно для выдачи положительного заключения относительно маркетингового разрешения этой генно-терапевтической препарата со стороны EMA.

Дальнейшие планы GenSight Biologics в отношении Lumevoq

В связи с этим GenSight Biologics заявила, что отзыв заявки позволит компании обсудить с EMA оптимальный дальнейший путь для Lumevoq в ближайшие недели с целью подачи новой заявки, которая устранит оставшиеся возражения, в кратчайшие возможные сроки — как в Европе, так и в других странах. Компания изучает различные варианты, включая получение новых клинических данных, что может привести к значительным задержкам и дополнительным расходам.

Результаты исследований, подтверждающие эффективность Lumevoq

«Команды GenSight Biologics собрали огромный массив данных по 252 пациентам с ND4-LHON, получавшим лечение Lumevoq. Эти данные показывают, что у 70% пациентов, получивших Lumevoq, наблюдается восстановление зрения, в отличие от слабого и ограниченного восстановления, наблюдаемого при естественном течении заболевания», — заявил в пресс-релизе компании Жозе-Ален Саэль (Jos-Alain Sahel), сооснователь GenSight Biologics и Института зрения (Institut de la Vision) в Париже, Франция. «В свете результатов исследований, подтвержденных данными реальной клинической практики, Lumevoq является наилучшим на данный момент терапевтическим вариантом для пациентов с ND4-LHON, учитывая трехкратное различие в зрительных функциях у пролеченных пациентов. Разочаровывает, что контралатеральный эффект терапии ограничил воспринимаемую силу этих данных, опубликованных в ведущих рецензируемых журналах признанными в этой области экспертами».

«Мы не согласны с текущей оценкой CAT и сохраняем полную уверенность в клинической пользе Lumevoq для пациентов с LHON, которая подтверждается обширными данными многочисленных клинических исследований и реальной клинической практики», — сказал Бернар Жилли (Bernard Gilly), главный исполнительный директор и сооснователь GenSight Biologics. «Решение отозвать нашу заявку позволяет нам продолжить работу с EMA для скорейшего согласования дальнейшего регуляторного пути. Я хочу поблагодарить сообщества пациентов за их поддержку и вновь подтвердить нашу решимость предоставить эту инновационную терапию пациентам с ND4-LHON, нуждающимся в эффективном лечении. Я также хочу поблагодарить научное сообщество и наши команды за их многолетнюю приверженность».

GenSight Biologics подтвердила, что ее партнер в США выполняет программу валидации производства в соответствии с графиком, и препарат будет выпущен для использования у людей по плану до конца года.

Данные, подтверждающие эффективность Lumevoq

Подача заявки на Lumevoq в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в рамках заявки на маркетинговое разрешение (MAA) от GenSight Biologics была основана на соотношении пользы и риска, установленном по результатам клинических исследований или применения по программе расширенного доступа у 252 пациентов. Этот массив данных является беспрецедентным для ND4-LHON и показывает, что эффективность Lumevoq выгодно отличается как от естественного течения заболевания, так и от идебенона.