30 января 2024 года компания Mireca Medicines удостоена премии 'TRAP Award' (Translational Research Acceleration Program Award) от Фонда борьбы со слепотой (Foundation Fighting Blindness). Сумма финансирования составила 989 000 долларов США. Средства предназначены для ускорения доклинической разработки ведущего кандидата компании — препарата MM238.
Награда присуждалась с учётом ключевой роли Mireca в таргетировании пути цГМФ (циклического гуанозинмонофосфата) при наследственных заболеваниях сетчатки (IRD). Полученное финансирование поддержит усилия по борьбе с такими патологиями, как пигментный ретинит (retinitis pigmentosa, RP), врождённый амавроз Лебера (Leber congenital amaurosis) и болезнь Штаргардта (Stargardt disease).
Нарушение метаболизма цГМФ выявлено в 30% случаев IRD, что приводит к повышению уровня цГМФ и активации протеинкиназы G (PKG), запускающей гибель фоторецепторов. Mireca разработала собственные аналоги цГМФ, которые ингибируют PKG, останавливая дегенерацию фоторецепторов и сохраняя структуру и функцию сетчатки.
Проект TRAP сосредоточится на продвижении MM238 — аналога цГМФ в специально разработанной PLGA-форме (на основе сополимера молочной и гликолевой кислот). Состав обеспечивает внутриглазную ретенцию и профиль высвобождения, поддерживающий пожизненную приверженность пациентов лечению. Программа включает разработку продукта, производство, консультации по научным вопросам, исследования безопасности и токсикологии, а также трансляционные доклинические исследования, направленные на подачу заявки на новый исследуемый препарат (IND).
Mireca планирует использовать сеть Фонда, особенно консультации доктора Cheryl L. Rowe-Rendleman — регуляторного и клинического старшего исполнительного директора, назначенного наставником проекта от Foundation Fighting Blindness.
Профессор Francois Paquet-Durand, PhD, главный научный сотрудник Mireca, пояснил в пресс-релизе компании: 'Исследовательский путь начался с понимания механизма гибели фоторецепторных клеток, затем привёл к разработке нового класса малых молекул, регулирующих этот патологический путь, в сочетании с лекарственными формами для хронического офтальмологического лечения. Доклинические модели IRD продемонстрировали подтверждение концепции, благоприятный профиль безопасности и окно переносимости, а также был осуществлён масштабный выпуск малых молекул до GMP-класса. Получение финансирования, поддержки сети и наставничества от Foundation Fighting Blindness для продвижения подхода на этапе доклинической разработки — значимое признание и подтверждение усилий. Быть главным исследователем этого проекта TRAP — большая честь'.