болезнь Штаргардта
Статьи с этим тегом
Belite Bio инициирует подачу заявки NDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа
Belite Bio начала поэтапную подачу заявки в FDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа — наследственного заболевания сетчатки без одобренной терапии. Препарат замедляет дегенерацию сетчатки, воздействуя на транспорт …
Читать далее →
Редкие заболевания глаз в практике офтальмолога: обзор клинических случаев
Офтальмологи диагностируют и лечат не только глаукому и катаракту, но и редкие болезни: гемолакрию, пигментный ретинит, ретинобластому, оптикомиелит и другие. Распространенность некоторых — менее 1 случая на 100 000 человек. …
Читать далее →
Ocugen досрочно завершила дозирование в фазе 2/3 исследования GARDian3 при болезни Штаргардта
Ocugen досрочно завершила дозирование в фазе 2/3 исследования GARDian3 при болезни Штаргардта.
Читать далее →
День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
28 февраля отмечается День редких заболеваний. Обзор текущих исследований генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, включая пигментный ретинит и болезнь Штаргардта. Искусственный интеллект демонстрирует точность 97,9% в диагностике редких заболеваний сетчатки …
Читать далее →
Генная терапия MCO-010 компании Nanoscope получила статусы Sakigake и орфанного препарата в Японии
MCO-010 — первая ретинальная генная терапия, получившая статусы Sakigake и орфанного препарата в Японии. Терапия предназначена для восстановления зрения при дегенерации фоторецепторов, включая пигментный ретинит, болезнь Штаргардта и географическую атрофию.
Читать далее →
Ocugen публикует данные фазы 1 исследования генной терапии GARDian1 при болезни Штаргардта
Ocugen опубликовала положительные результаты фазы 1 исследования GARDian1 генной терапии OCU410ST при болезни Штаргардта. Терапия снизила рост атрофических очагов на 54% и улучшила остроту зрения. Фаза 2/3 исследования GARDian3 продолжается, …
Читать далее →
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 — первый в мире клинический редактор РНК-экзонов для лечения болезни Штаргардта. Компания планирует начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 в …
Читать далее →
Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →
Болезнь Штаргардта: перспективный препарат проходит клинические испытания
Испытания заменителя витамина A (gildeuretinol) показали замедление повреждения сетчатки более чем на 20% при болезни Штаргардта. FDA присвоило препарату два специальных статуса для ускоренного выхода к пациентам.
Читать далее →
Препарат Gildeuretinol компании Alkeus Pharmaceuticals показал эффективность в приостановке прогрессирования болезни Штаргардта
Компания Alkeus Pharmaceuticals опубликовала положительные промежуточные данные исследования TEASE-3: препарат Gildeuretinol останавливал прогрессирование болезни Штаргардта до 6 лет у подростков с ранней стадией заболевания.
Читать далее →
Alkeus Pharmaceuticals сообщила о положительных промежуточных результатах исследования TEASE-3 препарата Gildeuretinol при болезни Штаргардта
Alkeus Pharmaceuticals сообщила о положительных промежуточных результатах исследования TEASE-3: препарат Gildeuretinol предотвращает прогрессирование болезни Штаргардта на ранних стадиях.
Читать далее →
FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
FDA одобрило заявку на исследование VG801 — генной терапии болезни Штаргардта на основе технологии REVeRT от ViGeneron. Препарат также включен в престижную программу RDEA. Начало фазы 1/2 планируется глобально.
Читать далее →