Компания Aurion Biotech объявила о получении одобрения регулирующих органов Японии (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA) на свою инновационную клеточную терапию Vyznova™, предназначенную для лечения буллезной кератопатии роговицы. Данное разрешение выдано 23 марта 2023 года.
По заявлению компании, это событие представляет собой первую в мире регуляторную авторизацию аллогенной клеточной терапии для лечения заболеваний роговичного эндотелия.
Грег Кунст (Greg Kunst), главный исполнительный директор Aurion Biotech, отметил, что одобрение Vyznova™ в Японии знаменует собой множество первых — для миллионов нуждающихся пациентов, для регенеративной медицины и для самой компании. Команда Aurion, обладающая глубоким опытом в исследованиях, разработке и производстве клеточных терапий, использует новаторские изобретения профессора Сигэру Киноситы (Shigergu Kinoshita), MD, PhD, и его команды для масштабной клинической разработки клеточной терапии сначала в Японии, а затем и по всему миру.
Инновационность данной клеточной терапии заключается в том, что она позволяет полностью дифференцированным клеткам роговичного эндотелия (Corneal Endothelial Cells, CECs) регенерировать вне человеческого организма. С помощью нового многоступенчатого запатентованного процесса здоровые клетки извлекаются из донорской роговицы для производства готовых аллогенных полностью дифференцированных CECs без использования методов редактирования генов.
Используя этот метод, возможно получить полностью дифференцированные CECs от одного донора, которых достаточно для лечения более 100 глаз реципиентов. При интракамеральном введении эндотелиальные клетки восстанавливают здоровый монослой и начинают удалять жидкость из роговицы, что в конечном итоге уменьшает отек роговицы.
Профессор Сигэру Киносита, MD, PhD, из Киотского префектурального университета медицины, для которого восстановление здоровья роговичного эндотелия у пациентов с помощью инновационной клеточной терапии стало делом всей жизни, назвал одобрение PMDA важнейшим шагом на пути к внедрению этой терапии для нуждающихся пациентов в Японии. Терапия Vyznova™ способна полностью изменить парадигму лечения заболеваний роговичного эндотелия, предлагая достаточное количество полностью дифференцированных аллогенных клеток, минимально инвазивную процедуру и потенциально менее обременительное восстановление для пациентов.
Согласно данным эпидемиологов, заболевания роговичного эндотелия, такие как дистрофия Фукса, поражают более 4% взрослых в возрасте 40 лет и старше, что составляет примерно 16 миллионов человек в США, ЕС и Японии. Кроме того, многие пациенты страдают от повреждения эндотелиальных клеток вследствие хирургической травмы глаза. Поскольку клетки роговичного эндотелия не регенерируют в глазу и со временем уменьшаются в количестве, при повреждении болезнью или травмой они истощаются еще больше, и без лечения пациенты могут потерять зрение.
Существующие методы лечения, такие как сквозная кератопластика (Penetrating Keratoplasty, PK) и эндотелиальная кератопластика (Endothelial Keratoplasty, EK), представляют собой сложные процедуры с потенциально трудным послеоперационным восстановлением и осложнениями, включая отслойку трансплантата, отторжение трансплантата, дислокацию, неправильный астигматизм и инфекцию. Более того, эти процедуры требуют использования одной донорской роговицы для каждой трансплантации, но спрос на донорские роговицы значительно превышает предложение. По оценкам, только одна донорская роговица доступна на каждые 70 больных глаз.
На сегодняшний день Aurion Biotech провела лечение 130 пациентов с помощью своей клеточной терапии в Японии и других исследованиях за пределами США. В ходе этих исследований у пациентов наблюдалось значительное и продолжительное улучшение ключевых показателей здоровья роговицы, включая остроту зрения, центральную толщину роговицы и плотность эндотелиальных клеток. Компания планирует начать клинические исследования в США для оценки эффективности своей эндотелиальной клеточной терапии при лечении пациентов с заболеваниями роговичного эндотелия.
