Nanoscope Therapeutics объявила о получении ключевых регуляторных статусов в Европе и США для своего ведущего препарата генной терапии MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), предназначенного для лечения наследственных заболеваний сетчатки.

Европейское агентство лекарственных средств (EMA) предоставило статус редкого препарата (Orphan Drug Designation) для MCO-010 в пяти категориях ретинальных дистрофий, включая несиндромические и синдромальные палочковые доминирующие дистрофии, несиндромические и синдромальные колбочковые доминирующие дистрофии, а также макулярные дистрофии.

Одновременно Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило препарату статус передовой регенеративной терапии (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) для лечения болезни Стикера (Stargardt disease, SD).

Регуляторные статусы и терапевтический охват

Статус редкого препарата ЕМА обеспечивает MCO-010 потенциальную регуляторную дорожную карту в широком спектре ретинальных состояний, подчеркивая его потенциал в качестве мутация-независимого, заболевание-агностического подхода. В Европейском Союзе статус редкого препарата предусматривает преимущества, такие как помощь в разработке протоколов и до десяти лет эксклюзивности рынка после утверждения.

Новый статус RMAT FDA расширяет ранее полученные статус редкого препарата и статуса быстрого трека для болезни Стикера и ретинопатии пигментного эпителия (Retinitis Pigmentosa, RP). Эти программы FDA предлагают ускоренные сроки разработки, гибкость в дизайне клинических испытаний и семилетнюю эксклюзивность рынка после одобрения.

Платформа MCO: интравитреальная генная терапия вне операционной комнаты

MCO-010 основан на платформе MCO компании Nanoscope, представляющей собой однократную интравитреальную генную терапию, применяемую амбулаторно. Препарат направлен на дегенерацию фоторецепторов, включая заболевания, такие как RP, болезнь Стикера и географическая атрофия (Geographic Atrophy, GA). MCO-010 не требует генетической диагностики, хирургического введения или повторных дозировок.

Механизм действия MCO-010 заключается в преобразовании клеток биполярного слоя сетчатки, сохраняющих светочувствительность даже при тяжелом поражении сетчатки, в клетки, чувствительные к свету, обеспечивая восстановление функционального зрения путем интеграции в существующую схему работы глаза.

Состояние клинической разработки и предстоящие испытания

Компания Nanoscope продолжает клинические исследования MCO-010:

- Фаза 2b/3 исследования RESTORE при ретинопатии пигментного эпителия (RP)

- Фаза 2 исследования STARLIGHT при болезни Стикера (SD)

- Фаза 3 регистрационное исследование при болезни Стикера (SD)

- Фаза 2 исследование при географической атрофии (GA)

Ожидается, что оба новых исследования начнутся до конца 2025 года.