Компания Horizon Therapeutics объявила о положительных и статистически значимых итоговых результатах рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования фазы 4, в котором оценивался препарат TEPEZZA для лечения взрослых пациентов с хронической тиреоидной офтальмопатией (TED) и низким клиническим показателем активности (CAS).
Данные клинического исследования подтвердили эффективность TEPEZZA у широкого спектра пациентов с TED, независимо от активности или длительности заболевания, при хорошо изученном профиле безопасности. TEPEZZA является первым и единственным лекарственным средством, одобренным FDA для лечения TED — серьезного, прогрессирующего, изнурительного редкого аутоиммунного заболевания, которое может угрожать зрению.
В исследовании фазы 4 оценивались пациенты с диагнозом TED продолжительностью от двух до десяти лет (средняя длительность 5,2 года; SD 1,77) и низким уровнем активности заболевания (средний CAS 0,4; SD 0,49). Это контрастирует с предыдущими ключевыми исследованиями (фазы 2 и 3), которые использовались для первоначального одобрения TEPEZZA FDA и в которых оценивались пациенты с длительностью заболевания девять месяцев и менее, а также с более высоким уровнем активности.
Элизабет Х.З. Томпсон, доктор философии, исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам Horizon, отметила, что компания воодушевлена полученными результатами, которые подтверждают, что TEPEZZA значительно уменьшает проптоз у людей с тиреоидной офтальмопатией независимо от активности или длительности заболевания. Она добавила, что с TEPEZZA врачи получили препарат, который можно использовать у широкого круга пациентов, включая тех, у кого в данном исследовании средняя длительность заболевания превышала пять лет. Компания с нетерпением ожидает обсуждения этих данных с FDA для определения следующих шагов.
Обзор основных данных
На 24-й неделе итоговые данные, проанализированные с использованием предварительно заданного первичного метода анализа (намерение лечить), показали, что первичная конечная точка была достигнута. У пациентов, получавших лечение TEPEZZA, наблюдалось статистически значимое снижение проптоза по сравнению с исходным уровнем по сравнению с теми, кто получал плацебо. Более того, при предварительно заданном анализе по протоколу различия между пациентами, получавшими TEPEZZA и плацебо, еще больше увеличились.
Раймонд Дуглас, доктор медицины, доктор философии, главный исследователь исследования и директор Программы по орбитальным заболеваниям и тиреоидной офтальмопатии в Медицинском центре Cedars-Sinai в Лос-Анджелесе, подчеркнул важность тщательной оценки всех пациентов с тиреоидной офтальмопатией для определения возможности применения TEPEZZA. По его словам, врачам следует конкретно спрашивать пациентов, мешают ли их симптомы работать, общаться и заниматься повседневными делами. Эти беседы помогают выявить истинное бремя заболевания и потребность в лечении, независимо от степени воспаления за глазом или длительности заболевания.
