дегенерация сетчатки
Статьи с этим тегом
Belite Bio инициирует подачу заявки NDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа
Belite Bio начала поэтапную подачу заявки в FDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа — наследственного заболевания сетчатки без одобренной терапии. Препарат замедляет дегенерацию сетчатки, воздействуя на транспорт …
Читать далее →
FDA присвоило статус RMAT оптогенетической генной терапии RTx-015 при пигментном ретините
FDA присвоило статус RMAT оптогенетической генной терапии RTx-015 для лечения пигментного ретинита. Статус основан на предварительных клинических данных и призван ускорить разработку терапии, направленной на восстановление зрительной функции при поздних …
Читать далее →
SparingVision завершила дозирование пациентов в исследовании PRODYGY с SPVN06
SparingVision завершила дозирование препарата SPVN06, генной терапии для замедления дегенерации колбочек при пигментном ретините, в рамках исследования фазы I/II PRODYGY. Первые результаты ожидаются в 2027 году.
Читать далее →
Виртуальный скрининг выявил перспективные соединения для терапии пигментного ретинита
Виртуальный скрининг выявил два не-ретиноидных соединения, стабилизирующих родопсин и замедляющих дегенерацию сетчатки на мышиной модели пигментного ретинита.
Читать далее →
Препарат NT-501 компании Neurotech Pharmaceuticals получил статус приоритетного рассмотрения FDA при лечении макулярной телеангиэктазии 2 типа
FDA присвоило статус приоритетного рассмотрения заявке Neurotech Pharmaceuticals на препарат NT-501 для лечения макулярной телеангиэктазии 2 типа. Решение ожидается в течение 6 месяцев, целевая дата по PDUFA — 17 декабря …
Читать далее →
Препарат SBL03 компании SeaBeLife продемонстрировал эффективность при географической атрофии в доклиническом исследовании in vivo
Препарат SBL03 (офтальмологический гель) компании SeaBeLife показал защиту сетчатки при географической атрофии в доклиническом исследовании in vivo. Компания готовится к клиническим испытаниям.
Читать далее →
Грант NIH в размере 2,7 млн долларов США направят на изучение ретинальных связей при пигментном ретините
Ученые USC и Университета Юты получили грант NIH 2,7 млн долларов на изучение нарушений ретинальных связей при пигментном ретините. Исследователи создадут карту коннектома сетчатки, используя двухфотонную микроскопию, электронную микроскопию, ИИ …
Читать далее →
Выявлены новые молекулярные мишени для терапии наследственных дистрофий сетчатки
Международный коллектив ученых выявил общие протеомные мишени при наследственных дистрофиях сетчатки, включая пигментный ретинит. Результаты открывают путь к мутационно-независимой терапии.
Читать далее →
Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Исследователи NEI применили редактирование оснований CRISPR-Cas9 на мышиной модели пигментного ретинита, скорректировав мутацию rhodopsin-150K. Коррекция до 44% продуктов гена восстановила продукцию родопсина и предотвратила дегенерацию сетчатки при раннем лечении. Результаты …
Читать далее →
FDA присвоило статусы ускоренного режима и редкого педиатрического заболевания препарату Gildeuretinol при болезни Штаргардта
FDA присвоило статусы «Редкое педиатрическое заболевание» и «Ускоренный режим» препарату Gildeuretinol (ALK-001) компании Alkeus Pharmaceuticals для лечения болезни Штаргардта. Решение основано на данных исследования TEASE-1, показавшего снижение роста атрофических очагов …
Читать далее →
Фонд борьбы со слепотой инициировал исследование гиратной атрофии
Фонд борьбы со слепотой запустил исследование естественного течения гиратной атрофии стоимостью 3,5 млн долларов. Проект GYROS под руководством специалистов Института Уилмера заложит основу для будущих клинических испытаний генной терапии этого …
Читать далее →
Инновационный подход к лечению возрастной макулярной дегенерации: повышение уровня белка IRAK-M подавляет дегенерацию сетчатки
Исследователи из Cirrus Therapeutics, Университета Бристоля и Института офтальмологии UCL обнаружили, что повышение уровня белка IRAK-M в клетках сетчатки тормозит дегенерацию при возрастной макулярной дегенерации. Работа опубликована в журнале Science …
Читать далее →