наследственные заболевания сетчатки
Статьи с этим тегом
Грант NIH в размере 2,7 млн долларов США направят на изучение ретинальных связей при пигментном ретините
Ученые USC и Университета Юты получили грант NIH 2,7 млн долларов на изучение нарушений ретинальных связей при пигментном ретините. Исследователи создадут карту коннектома сетчатки, используя двухфотонную микроскопию, электронную микроскопию, ИИ …
Читать далее →
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части A исследования LIGHTHOUSE (фаза I/II) по генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат основан на инновационном капсиде AAV.SPR. У девяти взрослых пациентов отмечены …
Читать далее →
Выявлены новые молекулярные мишени для терапии наследственных дистрофий сетчатки
Международный коллектив ученых выявил общие протеомные мишени при наследственных дистрофиях сетчатки, включая пигментный ретинит. Результаты открывают путь к мутационно-независимой терапии.
Читать далее →
Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Исследователи NEI применили редактирование оснований CRISPR-Cas9 на мышиной модели пигментного ретинита, скорректировав мутацию rhodopsin-150K. Коррекция до 44% продуктов гена восстановила продукцию родопсина и предотвратила дегенерацию сетчатки при раннем лечении. Результаты …
Читать далее →
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →
FDA одобрило клинические испытания клеточной терапии OpCT-001 от BlueRock Therapeutics для лечения первичных фотрецепторных заболеваний
BlueRock Therapeutics получила разрешение FDA на исследование препарата OpCT-001 (iPSC-терапия) для лечения пигментного ретинита и колбочково-палочковой дистрофии. В августе 2024 года компания инициирует фазу 1/2a по оценке безопасности и эффективности …
Читать далее →
Фонд борьбы со слепотой инициировал исследование гиратной атрофии
Фонд борьбы со слепотой запустил исследование естественного течения гиратной атрофии стоимостью 3,5 млн долларов. Проект GYROS под руководством специалистов Института Уилмера заложит основу для будущих клинических испытаний генной терапии этого …
Читать далее →
Исследование назвало стоимость потери зрения в Австралии: 5,2 млн долларов на пациента
Журнал Medical Journal of Australia опубликовал исследование, оценившее пожизненные затраты на пациента с наследственным заболеванием сетчатки в Австралии в 5,2 млн долларов. Основное бремя расходов, включая потерю дохода, ложится на …
Читать далее →
FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →
Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
Opus Genetics получила $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы генной терапии: для лечения RHO-adRP и MERTK-ассоциированного пигментного ретинита.
Читать далее →
Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …
Читать далее →
Клиническое исследование подтвердило эффективность бионического глаза второго поколения при пигментном ретините
Исследование австралийского бионического глаза второго поколения показало существенное улучшение зрения и качества жизни у четырёх пациентов с пигментным ретинитом. 97% электродов сохраняли работоспособность через 2,7 года после имплантации.
Читать далее →Ещё по теме «наследственные заболевания сетчатки» по всему сайту
Статья EURETINA 2026: Как национальный регистр картирует наследственные заболевания сетчатки в Португалии
Жуан Педру Маркеш (João Pedro Marques), MD, MSc, PhD, FEBOphth, специалист по офтальмологической генетике и заболеваниям сетчатки из Коимбры (Португалия), выступил на 26-м конгрессе EURETINA в Вене с докладом... IRD-PT представляет собой клинический и генетический регистр, разработанный для картирования пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки (НЗС) на территории Португалии....
Статья UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
Врожденный амавроз Лебера представляет собой дегенеративное заболевание, вызванное рецессивными наследственными мутациями, которые препятствуют выработке светочувствительного белка в сетчатке.... Сотрудничество между UMass Chan и Iveric Bio открывает перспективы для продвижения решений в области генной терапии этих редких наследственных заболеваний сетчатки....
Статья Kiora Pharmaceuticals получила грант на валидацию клинических конечных точек при наследственных заболеваниях сетчатки
Компания Kiora Pharmaceuticals объявила о получении гранта от Choroideremia Research Foundation (CRF) для поддержки новых клинических конечных точек при наследственных заболеваниях сетчатки (НЗС).... Наследственные заболевания сетчатки (НЗС) Наследственные заболевания сетчатки (НЗС) — это группа генетических нарушений, поражающих сетчатку и способных привести к ухудшению зрения или слепоте....
Статья Kiora Pharmaceuticals и Laboratoires Théa заключили стратегический альянс по разработке терапии наследственных заболеваний сетчатки
заболеваниями сетчатки.... По его словам, KIO-301 идеально вписывается в линейку терапевтических решений как передовой продукт, предназначенный для возвращения зрения пациентам, страдающим наследственными заболеваниями сетчатки,...
Статья Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
Эти данные могут принести пользу пациентам с пигментным ретинитом и другими наследственными заболеваниями сетчатки.... "В прошлом году мы сотрудничали с Retina International в исследовании по оценке бремени заболевания для общества и экономического воздействия наследственных заболеваний сетчатки в США и Канаде, —...
Статья BlueRock Therapeutics и Фонд борьбы со слепотой объединили усилия в рамках исследования наследственных заболеваний сетчатки
Изначально проект, запущенный в 2022 году, был ориентирован на лиц с наследственными заболеваниями сетчатки (ИЗС), вызванными редкими мутациями в одном гене.... сетчатки....
Статья Компания Opus Genetics представила одномесячные данные педиатрического исследования генной терапии OPGx-LCA5 при наследственных заболеваниях сетчатки
сетчатки.... Развитие педиатрической генной терапии наследственных заболеваний сетчатки В Opus Genetics подчеркнули потенциал генной терапии для восстановления зрения до наступления необратимого повреждения сетчатки...
Статья Retina Society 2026: контроль экссудации сходен при болезни Коутса и Коутс-подобной болезни при наследственных заболеваниях сетчатки
заболеваниями сетчатки (НЗС).... Другие находки должны побудить рассмотреть генетическое тестирование на наследственную дегенерацию сетчатки и на синдромные состояния, такие как теломеропатии, включая Coats plus disease: более симметричное...
Статья Выявлены новые молекулярные мишени для терапии наследственных дистрофий сетчатки
Международная группа исследователей идентифицировала новые мишени для лекарственного воздействия при наследственных заболеваниях сетчатки, включая пигментный ретинит (RP).... Эти результаты знаменуют собой важный шаг вперед в создании широких, не зависящих от конкретной мутации методов лечения заболеваний сетчатки....
Статья Микробиом кишечника как этиопатогенетический фактор при наследственных дистрофиях сетчатки
Научное сообщество получило новые данные о патогенезе наследственных заболеваний глаз.... Ученые предполагают, что антимикробная терапия способна замедлить или остановить прогрессирование CRB1-ассоциированных наследственных дистрофий сетчатки....