наследственные заболевания сетчатки
Статьи с этим тегом
FDA одобрило клинические испытания клеточной терапии OpCT-001 от BlueRock Therapeutics для лечения первичных фотрецепторных заболеваний
BlueRock Therapeutics получила разрешение FDA на исследование препарата OpCT-001 (iPSC-терапия) для лечения пигментного ретинита и колбочково-палочковой дистрофии. В августе 2024 года компания инициирует фазу 1/2a по оценке безопасности и эффективности …
Читать далее →
Фонд борьбы со слепотой инициировал исследование гиратной атрофии
Фонд борьбы со слепотой запустил исследование естественного течения гиратной атрофии стоимостью 3,5 млн долларов. Проект GYROS под руководством специалистов Института Уилмера заложит основу для будущих клинических испытаний генной терапии этого …
Читать далее →
Исследование назвало стоимость потери зрения в Австралии: 5,2 млн долларов на пациента
Журнал Medical Journal of Australia опубликовал исследование, оценившее пожизненные затраты на пациента с наследственным заболеванием сетчатки в Австралии в 5,2 млн долларов. Основное бремя расходов, включая потерю дохода, ложится на …
Читать далее →
FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →
Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
Opus Genetics получила $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы генной терапии: для лечения RHO-adRP и MERTK-ассоциированного пигментного ретинита.
Читать далее →
Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …
Читать далее →
Клиническое исследование подтвердило эффективность бионического глаза второго поколения при пигментном ретините
Исследование австралийского бионического глаза второго поколения показало существенное улучшение зрения и качества жизни у четырёх пациентов с пигментным ретинитом. 97% электродов сохраняли работоспособность через 2,7 года после имплантации.
Читать далее →
SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта
SalioGen Therapeutics выбрала SGT-1001 в качестве кандидата для лечения болезни Штаргардта. Это однократная невирусная терапия на основе технологии Gene Coding™, показавшая доклиническую эффективность и безопасность.
Читать далее →
Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
В обзоре представлены 12 ключевых разработок в области генной терапии 2023 года: от лечения врожденного амавроза Лебера и синдрома Ашера до терапии глаукомы и влажной формы ВМД. Описаны клинические испытания …
Читать далее →
Kiora Pharmaceuticals и Laboratoires Théa заключили стратегический альянс по разработке терапии наследственных заболеваний сетчатки
Kiora Pharmaceuticals и Laboratoires Théa заключили стратегический альянс для разработки и коммерциализации препарата KIO-301. Стоимость сделки с учетом всех этапов может достичь 301 млн долларов США. Théa получает эксклюзивные права …
Читать далее →
UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
Медицинская школа UMass Chan предоставила компании Iveric Bio эксклюзивные лицензии на разработку AAV-генной терапии болезни Штаргардта и амавроза Лебера типа 10. В основе подхода лежит технология «мини-гена», предложенная в 2017 …
Читать далее →
Запуск проекта «Слепой холст»: коллаборация Ora и кинофестиваля BlindCAN
Ora и кинофестиваль BlindCAN запустили проект «Слепой холст», использующий генеративный AI для трансляции личных историй людей с наследственными и другими тяжелыми заболеваниями глаз в визуальные произведения искусства.
Читать далее →