наследственные заболевания сетчатки
Статьи с этим тегом
Belite Bio инициирует подачу заявки NDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа
Belite Bio начала поэтапную подачу заявки в FDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа — наследственного заболевания сетчатки без одобренной терапии. Препарат замедляет дегенерацию сетчатки, воздействуя на транспорт …
Читать далее →
День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
28 февраля отмечается День редких заболеваний. Обзор текущих исследований генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, включая пигментный ретинит и болезнь Штаргардта. Искусственный интеллект демонстрирует точность 97,9% в диагностике редких заболеваний сетчатки …
Читать далее →
Раннее исследование не выявило значимого улучшения зрения при генной терапии PDE6A
Клиническое исследование фазы I/IIa показало, что субретинальная генная терапия AAV8.hPDE6A при PDE6A-ассоциированном пигментном ретините не улучшает зрительные функции в течение года и сопряжена с риском истончения сетчатки и снижения остроты …
Читать далее →
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 — первый в мире клинический редактор РНК-экзонов для лечения болезни Штаргардта. Компания планирует начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 в …
Читать далее →
Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →
Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Atsena Therapeutics начала часть B исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат на основе капсида AAV.SPR показал функциональные и структурные улучшения сетчатки в части A. В …
Читать далее →
Компания Sepul Bio инициировала фазу 2b клинического исследования препарата Ultevursen при пигментном ретините, ассоциированном с USH2A
Sepul Bio объявила о введении первого пациента в фазе 2b исследования LUNA с препаратом Ultevursen при пигментном ретините, связанном с мутациями гена USH2A. РНК-терапия нацелена на экзон 13. Одобренных методов …
Читать далее →
Грант NIH в размере 2,7 млн долларов США направят на изучение ретинальных связей при пигментном ретините
Ученые USC и Университета Юты получили грант NIH 2,7 млн долларов на изучение нарушений ретинальных связей при пигментном ретините. Исследователи создадут карту коннектома сетчатки, используя двухфотонную микроскопию, электронную микроскопию, ИИ …
Читать далее →
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части A исследования LIGHTHOUSE (фаза I/II) по генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат основан на инновационном капсиде AAV.SPR. У девяти взрослых пациентов отмечены …
Читать далее →
Выявлены новые молекулярные мишени для терапии наследственных дистрофий сетчатки
Международный коллектив ученых выявил общие протеомные мишени при наследственных дистрофиях сетчатки, включая пигментный ретинит. Результаты открывают путь к мутационно-независимой терапии.
Читать далее →
Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Исследователи NEI применили редактирование оснований CRISPR-Cas9 на мышиной модели пигментного ретинита, скорректировав мутацию rhodopsin-150K. Коррекция до 44% продуктов гена восстановила продукцию родопсина и предотвратила дегенерацию сетчатки при раннем лечении. Результаты …
Читать далее →
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →