наследственные заболевания сетчатки
Статьи с этим тегом
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 — первый в мире клинический редактор РНК-экзонов для лечения болезни Штаргардта. Компания планирует начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 в …
Читать далее →Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Atsena Therapeutics начала часть B исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат на основе капсида AAV.SPR показал функциональные и структурные улучшения сетчатки в части A. В …
Читать далее →Компания Sepul Bio инициировала фазу 2b клинического исследования препарата Ultevursen при пигментном ретините, ассоциированном с USH2A
Sepul Bio объявила о введении первого пациента в фазе 2b исследования LUNA с препаратом Ultevursen при пигментном ретините, связанном с мутациями гена USH2A. РНК-терапия нацелена на экзон 13. Одобренных методов …
Читать далее →Грант NIH в размере 2,7 млн долларов США направят на изучение ретинальных связей при пигментном ретините
Ученые USC и Университета Юты получили грант NIH 2,7 млн долларов на изучение нарушений ретинальных связей при пигментном ретините. Исследователи создадут карту коннектома сетчатки, используя двухфотонную микроскопию, электронную микроскопию, ИИ …
Читать далее →Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части A исследования LIGHTHOUSE (фаза I/II) по генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат основан на инновационном капсиде AAV.SPR. У девяти взрослых пациентов отмечены …
Читать далее →Выявлены новые молекулярные мишени для терапии наследственных дистрофий сетчатки
Международный коллектив ученых выявил общие протеомные мишени при наследственных дистрофиях сетчатки, включая пигментный ретинит. Результаты открывают путь к мутационно-независимой терапии.
Читать далее →Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Исследователи NEI применили редактирование оснований CRISPR-Cas9 на мышиной модели пигментного ретинита, скорректировав мутацию rhodopsin-150K. Коррекция до 44% продуктов гена восстановила продукцию родопсина и предотвратила дегенерацию сетчатки при раннем лечении. Результаты …
Читать далее →Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →FDA одобрило клинические испытания клеточной терапии OpCT-001 от BlueRock Therapeutics для лечения первичных фотрецепторных заболеваний
BlueRock Therapeutics получила разрешение FDA на исследование препарата OpCT-001 (iPSC-терапия) для лечения пигментного ретинита и колбочково-палочковой дистрофии. В августе 2024 года компания инициирует фазу 1/2a по оценке безопасности и эффективности …
Читать далее →Фонд борьбы со слепотой инициировал исследование гиратной атрофии
Фонд борьбы со слепотой запустил исследование естественного течения гиратной атрофии стоимостью 3,5 млн долларов. Проект GYROS под руководством специалистов Института Уилмера заложит основу для будущих клинических испытаний генной терапии этого …
Читать далее →FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →