AAV
Статьи с этим тегом
Раннее исследование не выявило значимого улучшения зрения при генной терапии PDE6A
Клиническое исследование фазы I/IIa показало, что субретинальная генная терапия AAV8.hPDE6A при PDE6A-ассоциированном пигментном ретините не улучшает зрительные функции в течение года и сопряжена с риском истончения сетчатки и снижения остроты …
Читать далее →
SparingVision завершила дозирование пациентов в исследовании PRODYGY с SPVN06
SparingVision завершила дозирование препарата SPVN06, генной терапии для замедления дегенерации колбочек при пигментном ретините, в рамках исследования фазы I/II PRODYGY. Первые результаты ожидаются в 2027 году.
Читать далее →
Opus Genetics запускает фазу 1/2 клинического исследования генной терапии MERTK
Opus Genetics запустила фазу 1/2 клинического исследования OPGx-MERTK — генной терапии пигментного ретинита, связанного с MERTK. Испытание проводится в Абу-Даби при поддержке местных организаций.
Читать далее →
Пожилые женщины демонстрируют повышенный риск воспалительных реакций на генную терапию глазных заболеваний
Исследование показало: пожилые женщины имеют повышенный риск воспаления сетчатки при AAV-генной терапии глазных заболеваний.
Читать далее →
Пятилетнее наблюдение подтверждает устойчивое улучшение зрения у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком
Пятилетнее исследование подтвердило устойчивое улучшение зрения у пациентов с LHON после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком: острота зрения стабилизировалась на уровне 1.4 logMAR, клинически значимое восстановление отмечено у 66.1% участников, профиль …
Читать далее →
FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта
FDA одобрило заявку IND на генную терапию SB-007 (SpliceBio) для лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4. Это первая в истории заявка на терапию с использованием белкового сплайсинга. Исследование …
Читать далее →
Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
В обзоре представлены 12 ключевых разработок в области генной терапии 2023 года: от лечения врожденного амавроза Лебера и синдрома Ашера до терапии глаукомы и влажной формы ВМД. Описаны клинические испытания …
Читать далее →
Врожденный амавроз Лебера: клиническая картина наследственной дистрофии сетчатки
Врожденный амавроз Лебера (LCA) — редкое генетическое заболевание сетчатки, приводящее к тяжелой потере зрения с рождения. В статье рассмотрены этиология, симптомы, диагностика и перспективы генной терапии. По состоянию на январь …
Читать далее →
Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
10 апреля 2026 г. Компания Frontera Therapeutics объявила о начале клинических испытаний генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините. Первый пациент получил дозу препарата. Разработка ведется в Китае.
Читать далее →