Opus Genetics запустила клиническое исследование OPGx-MERTK — генной терапии для лечения пигментного ретинита, ассоциированного с MERTK. Финансирование исследования осуществляется через Фонд инноваций в области здравоохранения и исследований Абу-Даби.
OPGx-MERTK — это экспериментальная генная терапия на основе аденоассоциированного вируса (AAV), разработанная для доставки функциональной копии гена MERTK в клетки сетчатки. Исследование запущено в Абу-Даби в сотрудничестве с Департаментом здравоохранения (DoH), клиникой Кливленда в Абу-Даби, подразделением инновационного исследовательского надзора и поддержки (IROS) группы M42 и Управлением социального вклада Ma’an. Клиника Кливленда в Абу-Даби станет клинической базой для исследования.
Компания отметила, что программа Opus MERTK, как ожидается, начнет клиническую разработку в 2026 году.
Джордж Маграт, доктор медицины, генеральный директор Opus Genetics, комментируя запуск, заявил: «Запуск нашего клинического исследования генной терапии MERTK — это определяющий момент для пациентов и для области наследственных заболеваний сетчатки. […] Для пациентов, живущих с пигментным ретинитом, ассоциированным с MERTK, это исследование представляет собой первую реальную возможность потенциально изменить течение заболевания, которое исторически приводило к неизбежной потере зрения».
Доктор Фахед Аль Марзуки, генеральный директор M42 Integrated Health Solutions, добавил: «Это исследование представляет собой ключевой шаг в укреплении позиции Абу-Даби как глобального центра биотехнологических инноваций. Благодаря стратегическим партнерствам и клиническому совершенству мы превращаем научные прорывы в реальные методы лечения для пациентов с urgent, неудовлетворенными потребностями».
В конце 2025 года Opus Genetics провела встречу типа B по регенеративной медицине передовой терапии (RMAT) с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) относительно OPGx-LCA5, своего кандидата в генную терапию для врожденного амавроза Лебера (LCA), вызванного мутациями в гене LCA5.
Это исследование представляет собой открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности OPGx-LCA5. Недавно компания опубликовала положительные педиатрические данные за 3-месячный период, показавшие значительное измеримое улучшение зрения у подростков и сохранение зрительных улучшений до 18 месяцев у взрослых, пролеченных ранее.
Кроме того, в конце 2025 года компания ввела дозу первому пациенту в своем клиническом исследовании фазы 1/2 OPGx-BEST1, BIRD-1, для болезни Беста (BEST1).
BIRD-1 — это многоцентровое, адаптивное, открытое, исследующее дозы исследование, оценивающее безопасность, переносимость и предварительную эффективность OPGx-BEST1 у пациентов с вителиформной макулярной дистрофией Беста (BVMD) или аутосомно-рецессивной бестропатией (ARB). Исследование будет состоять из 2 когорт дозирования и будет изучать биологическую активность с помощью функциональных и анатомических конечных точек, включая изменения зрительной функции и структуры сетчатки.
Первые данные исследования ожидаются в первом квартале 2026 года.
