PDE6b
Статьи с этим тегом
FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания терапевтическому агенту HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics
FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания (RPDD) генной терапии HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics для лечения наследственной дистрофии сетчатки, вызванной мутациями гена PDE6b. Положительные 24-месячные данные I/II фазы представлены на ARVO …
Читать далее →Ещё по теме «PDE6b» по всему сайту
Статья FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания терапевтическому агенту HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics
Ключевые характеристики PDE6b-РП: Причина: Мутации в гене PDE6B, приводящие к синтезу дисфункционального белка PDE6b.... Терапия HORA-PDE6b: механизм действия HORA-PDE6b создана на основе аденоассоциированного вируса серотипа 5 (AAV5)....
Статья Раннее исследование не выявило значимого улучшения зрения при генной терапии PDE6A
Новое клиническое исследование, опубликованное в British Journal of Ophthalmology, показало, что субретинальная генная терапия пациентов с ассоциированной с PDE6A формой пигментного ретинита с использованием... В связи с успехом воретигена непарвовека исследователи разработали и протестировали сопоставимую концепцию лечения для PDE6A-ассоциированного пигментного ретинита....
Ответ Затуманенное зрение
Действительно, у препаратов типа виагры сиденафила такой побочный эффект описан: они влияют не только на фермент, ради которого их принимают, но и на близкую по структуре PDE6 в фоторецепторах сетчатки...
Офтальмиус · Заболевания глаз у взрослыхСтатья SparingVision завершила дозирование пациентов в исследовании PRODYGY с SPVN06
исследование с эскалацией дозы и контролируемой фазой расширения, оценивающее безопасность, переносимость и предварительную эффективность SPVN06 у взрослых пациентов с RP, обусловленным мутациями в генах RHO, PDE6A... или PDE6B....
Статья День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
HORA-PDE6b (eyeDNA Therapeutics) доставляет полноразмерную немутированную копию функционального человеческого гена PDE6b в субретинальное пространство.... HORA-PDE6b продемонстрировал клинически значимые улучшения зрительных функций и хороший профиль безопасности у пациентов с PDE6b по данным 24-месячного наблюдения в текущем исследовании фазы 1/2....
Статья Метод f-ORG позволяет выявлять ранние стадии заболеваний сетчатки по реакции на свет
В ключевом эксперименте исследователи ввели силденафил — ингибитор PDE6 — для оценки его влияния на реакцию фоторецепторов.... Как и ожидалось, наблюдалось значительное снижение удлинения фоторецепторов, что подтвердило роль PDE6 в фототрансдукции....
Статья Разработаны новые инструменты генной терапии для лечения поздних стадий наследственных дистрофий сетчатки
Промоторы, полученные из генов GNGT2, IMPG2 и PDE6H, показали сильную клеточно-специфичную экспрессию при доставке с помощью AAV на собачьих моделях, точно имитирующих человеческие IRD....