Top.Mail.Ru

X-сцепленный пигментный ретинит

Статьи с этим тегом

Итоги сентября 2026 года в ретинальной офтальмологии: ключевые результаты исследований и заявка на регистрацию MOGENRY

08 октября 2026 • Офтальмология в мире

Сентябрь 2026 года в ретинальной офтальмологии: основные данные фазы 3 по вAMD и DME, успех генной терапии при XLRP, 59-е собрание Retina Society в Лос-Анджелесе и принятие BLA для MOGENRY.

Читать далее →

Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита

Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита

X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …

Читать далее →

Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините

Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините

Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA с препаратом AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините. Лечение первого пациента стало важным этапом в разработке терапии орфанного заболевания, поражающего около 17 000 человек в …

Читать далее →

Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините

Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините

26 апреля 2023 • Офтальмология в мире

В 12-месячном открытом исследовании фазы 1/2 генная терапия AGTC-501 (Applied Genetic Technologies Corporation) продемонстрировала приемлемый профиль безопасности и улучшение микропериметрической чувствительности у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом, особенно при центральном …

Читать далее →

Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините

Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините

17 февраля 2023 • Офтальмология в мире

10 апреля 2026 г. Компания Frontera Therapeutics объявила о начале клинических испытаний генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините. Первый пациент получил дозу препарата. Разработка ведется в Китае.

Читать далее →

Ещё по теме «X-сцепленный пигментный ретинит» по всему сайту

Статья Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините

Это событие стало значимым шагом в разработке методов борьбы с X-сцепленным пигментным ретинитом (XLRP).... XLRP: орфанное заболевание X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое генетическое заболевание, поражающее сетчатку — светочувствительную ткань в задней части глаза....

Статья Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините

Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002, предназначенной для лечения X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP).... Он разработан для лечения X-сцепленного пигментного ретинита, вызванного мутацией в гене RPGR. На тот момент во всем мире не существовало известного метода лечения XLRP....

Статья Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита

Примерно в 10% случаев дефектный ген передается от матери детям, что обусловливает развитие формы RP, известной как X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP).... X-сцепленный пигментный ретинит, вызванный мутациями в гене регулятора GTPase пигментного ретинита (RPGR), является наиболее распространенной формой рецессивного RP....

Статья Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините

Пациенты с Х-сцепленным пигментным ретинитом, наследственным заболеванием сетчатки, начинающимся в детском возрасте, страдают от куриной слепоты, прогрессирующей потери периферического зрения и, в конечном... О Х-сцепленном пигментном ретините (XLRP) XLRP — это наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую потерю зрения у мальчиков и молодых мужчин....

Статья Beacon Therapeutics привлекла 170 млн долларов на развитие генотерапии офтальмологических заболеваний

Полученные средства были направлены на поддержку клинических разработок ведущего кандидата компании — AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec), предназначенного для лечения X-сцепленного ретинита пигментоза... О X-сцепленном ретините пигментоза X-сцепленный ретинит пигментоза (XLRP) — редкое генетическое заболевание, поражающее преимущественно сетчатку и приводящее к прогрессирующей потере зрения и в конечном...

Статья Клинические данные Nanoscope Therapeutics демонстрируют восстановление зрения при пигментном ретините

Компания Nanoscope Therapeutics опубликовала клинические данные по восстановлению зрения у пациентов с пигментным ретинитом (RP) в журнале Molecular Therapy....

Статья ViGeneron сообщил о ключевых этапах разработки VG901 при пигментном ретините

В январе 2025 года компания ViGeneron объявила о значительном прогрессе в разработке кандидатного генотерапевтического препарата VG901, предназначенного для лечения пациентов с пигментным ретинитом (RP... Доктор Кэролайн Мань Сюй, сооснователь и генеральный директор ViGeneron, отметила: «Признание RPDD со стороны FDA подчеркивает высокую неудовлетворенную медицинскую потребность при пигментном ретините...

Статья FDA присвоила статус ускоренного рассмотрения генной терапии ATSN-201 компании Atsena Therapeutics при X-сцепленном ретиношизисе

Компания Atsena Therapeutics получила от FDA статус ускоренного рассмотрения (Fast Track) для investigational gene therapy ATSN-201, предназначенной для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS) — редкого... О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) и исследовании LIGHTHOUSE XLRS — генетическое заболевание сетчатки, обычно диагностируемое в раннем детстве, приводящее к прогрессирующей потере зрения....

Статья Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE

Компания Atsena Therapeutics инициировала часть B клинического исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) по оценке генной терапии ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS)....

Тема Лечение пигментной абиотрофии сетчатки

Пациент с пигментным ретинитом слышал недавно о пересадке глаза в Великобритании примерно месяц-два назад. Или, может, другие радикальные способы лечения данного заболевания?...

Xrey · Форум для специалистов