Предварительные результаты исследования LIGHTHOUSE: оценка генотерапевтического препарата ATSN-201 компании Atsena Therapeutics при X-сцепленном ретиношизисе

Компания Atsena Therapeutics представила предварительные результаты частей A и B клинического исследования LIGHTHOUSE, посвященного оценке экспериментального генно-терапевтического препарата ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS). По данным разработчиков, на фоне терапии отмечена позитивная динамика в структуре сетчатки и по ряду функциональных показателей.

В частности, улучшение показателей микропериметрии у пролеченных пациентов превысило пороговый уровень, определенный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) как потенциально достаточный для регуляторного одобрения. У троих участников, проходивших лечение в целевой дозировке, острота зрения достигла уровня 20/40 (0,5) или выше. У первого пациента, включенного в исследование, терапевтический эффект сохранялся на протяжении трех лет наблюдения.

X-сцепленный ретиношизис представляет собой наследственную ретинальную дистрофию, поражающую преимущественно мужчин. Заболевание обусловлено мутациями в гене RS1, кодирующем белок ретиношизин, который отвечает за поддержание структурной целостности сетчатки. Патология проявляется расслоением слоев сетчатки, снижением центральной остроты зрения и прогрессирующим зрительным дефицитом. Оценка эффективности терапии XLRS требует комплексного подхода: наряду с оптической когерентной томографией (ОКТ) необходимо учитывать данные микропериметрии, визометрии и функциональные показатели, а также исходить из исходной тяжести процесса и возраста пациентов.

Действие препарата ATSN-201 основано на доставке функционального гена RS1 в клетки сетчатки путем субретинального введения с использованием специализированной векторной платформы. Субретинальная хирургическая процедура требует высокой квалификации и несет риски воспалительных реакций, что требует детального дифференцирования хирургических осложнений от нежелательных явлений, связанных непосредственно с вектором.

Представленные результаты получены на небольших промежуточных когортах. В настоящее время продолжается набор пациентов в ключевую часть C исследования LIGHTHOUSE. Завершение набора планируется в первом квартале 2027 года, а публикация основных результатов ожидается в первой половине 2028 года.