XLRP
Статьи с этим тегом
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova (Beacon Therapeutics) для лечения X-сцепленного пигментного ретинита на основе данных фаз 2 DAWN и SKYLINE.
Читать далее →
Beacon Therapeutics привлекла 170 млн долларов на развитие генотерапии офтальмологических заболеваний
Beacon Therapeutics привлекла 170 млн долларов в рамках раунда серии B для развития генотерапии офтальмологических заболеваний. Средства пойдут на разработку препарата AGTC-501 при X-сцепленном ретините пигментоза и программу терапии возрастной …
Читать далее →
Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …
Читать далее →
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA с препаратом AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините. Лечение первого пациента стало важным этапом в разработке терапии орфанного заболевания, поражающего около 17 000 человек в …
Читать далее →
Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
В 12-месячном открытом исследовании фазы 1/2 генная терапия AGTC-501 (Applied Genetic Technologies Corporation) продемонстрировала приемлемый профиль безопасности и улучшение микропериметрической чувствительности у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом, особенно при центральном …
Читать далее →Ещё по теме «XLRP» по всему сайту
Статья FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
Laru-Zova: перспективная генная терапия XLRP Laru-zova представляет собой экспериментальную генную терапию, направленную на лечение XLRP путем экспрессии полноразмерного белка RPGR, что имеет решающее... Оно подтверждает многообещающие полученные данные и потенциал laru-zova в значительном улучшении жизни пациентов, страдающих XLRP....
Статья Завершение этапа взрослой дозировки в клиническом исследовании генной терапии XLRS компании Atsena
рамках второго этапа многоцентрового клинического исследования LIGHTHOUSE фазы 1/2/3, направленного на оценку препарата ATSN-201 — экспериментальной генной терапии для лечения X-сцепленной ретиношизиса (XLRS... ATSN-201 стал первым препаратом, продемонстрировавшим эффективность и безопасность в клинической практике при лечении XLRS без серьезных побочных эффектов в течение первого года после введения терапии....
Статья Отчет Beacon Therapeutics о результатах фазы II генной терапии при Х-сцепленной ретинопатии пигментного эпителия
второй фазы — проектов SKYLINE и DAWN, направленных на оценку эффективности лекарственного препарата laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) у пациентов с Х-сцепленной ретинопатией пигментного эпителия (XLRP... Этот подход направлен на восстановление нормальной функции палочек и колбочек сетчатки у пациентов с XLRP....
Статья Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
XLRP, и, к сожалению, мы по-прежнему видим очень ограниченные данные об этом состоянии".... "Экстраполируя данные исследований, связанных с RP, и учитывая, во-первых, что начало заболевания при XLRP наступает раньше, чем при RP, и, во-вторых, что XLRP ассоциируется с более быстрым прогрессированием...
Статья Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
XLRP: орфанное заболевание X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое генетическое заболевание, поражающее сетчатку — светочувствительную ткань в задней части глаза.... XLRP затрагивает примерно 17 000 человек в США и пяти странах Евросоюза....
Статья Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002, предназначенной для лечения X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP).... На тот момент во всем мире не существовало известного метода лечения XLRP....
Статья Beacon Therapeutics привлекла 170 млн долларов на развитие генотерапии офтальмологических заболеваний
Полученные средства были направлены на поддержку клинических разработок ведущего кандидата компании — AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec), предназначенного для лечения X-сцепленного ретинита пигментоза (XLRP... XLRP обычно проявляется в детстве или подростковом возрасте и преимущественно поражает мужчин, хотя женщины могут быть носителями и передавать генетическую мутацию....
Статья Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
О Х-сцепленном пигментном ретините (XLRP) XLRP — это наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую потерю зрения у мальчиков и молодых мужчин.... Как правило, у пациентов с XLRP наблюдается постепенное снижение остроты зрения, приводящее к юридической слепоте на четвертом или пятом десятилетии жизни....
Статья Компания Atsena Therapeutics сообщила о положительных промежуточных результатах генной терапии X-сцепленного ретиношизиса
Therapeutics обнародовала обнадеживающие промежуточные данные части A клинического исследования фазы 1/2 LIGHTHOUSE, оценивавшего кандидатную генную терапию ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS... Орфанное заболевание (Orphan Drug) Редкое педиатрическое заболевание (Rare Pediatric Disease) Ключевые результаты части A исследования LIGHTHOUSE В части A исследования LIGHTHOUSE девять взрослых мужчин с XLRS...
Статья Партнерство компаний Avista Therapeutics и Forge Biologics направлено на ускорение разработки генной терапии для лечения X-связанной ретиношизиса
направленном на ускорение клинических исследований и производства препарата AVST-101 — первой экспериментальной генной терапии для лечения наследственного заболевания глаз — X-связанного ретиношизиса (XLRS... Это позволит значительно повысить безопасность и доступность лечения пациентов с заболеванием XLRS, которое характеризуется ранней потерей зрения....