Компания Atsena Therapeutics объявила о завершении этапа взрослой дозировки в рамках второго этапа многоцентрового клинического исследования LIGHTHOUSE фазы 1/2/3, направленного на оценку препарата ATSN-201 — экспериментальной генной терапии для лечения X-сцепленной ретиношизиса (XLRS). После одобрения Комитетом по мониторингу данных ожидается начало этапа педиатрической дозировки во втором квартале 2026 года.
LIGHTHOUSE является мультицентровым исследованием безопасности и эффективности ATSN-201, использующим капсид аденоассоциированного вируса нового поколения AAV.SPR, специально разработанный для доставки в фоторецепторы центральной сетчатки, исключая риск отслойки макулы.
ATSN-201 стал первым препаратом, продемонстрировавшим эффективность и безопасность в клинической практике при лечении XLRS без серьезных побочных эффектов в течение первого года после введения терапии.
Клиническое исследование LIGHTHOUSE состоит из трех последовательных этапов:
- Этап А: Ранние взрослые когорты (группы 1–3)
- Этап В: Взрослые и педиатрические пациенты (группы 4–5)
- Этап С: Когорта третьей фазе (группа 6)
На этапе В было включено девять взрослых пациентов и три пациента детского возраста. Пациенты были разделены на группы низкой и высокой дозы и контрольную группу. Контрольная группа оставалась вне терапии в течение одного года перед возможной терапией.
По словам Кенджи Фудзиты, доктора медицины, главного медицинского директора Atsena Therapeutics, завершение этапа взрослой дозировки представляет собой важный этап в развитии программы. Предварительные данные о безопасности остаются благоприятными, а начальные структурные и функциональные показатели, включая закрытие фовеального расщепления и улучшение чувствительности сетчатки, согласуются с ранее наблюдаемыми положительными сигналами на этапе А.
С завершением этапа взрослой дозировки становится возможным переход к этапу педиатрической дозировки, что открывает путь к полной оценке терапевтического потенциала ATSN-201 среди пациентов с XLRS.
В июле 2025 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило расширение LIGHTHOUSE в качестве ключевого испытания, поддерживающего потенциальное заявление о биологической лицензии (BLA), запланированное на первый квартал 2028 года.
Фазовый переход от завершения этапа взрослой дозировки до начала педиатрического этапа демонстрирует прогрессирование ATSN-201 через ключевой этап испытаний, подчеркивая поддержку FDA дизайна исследования и стремление компании ускорить разработку эффективного средства против XLRS.
Согласно сообщениям Atsena, большинство леченых пациентов демонстрируют значительные улучшения ключевых показателей структуры и функции глаза, такие как закрытие фовеального расщепления, повышение чувствительности сетчатки и улучшение зрительных функций, измеренных методами микропериметрии, наилучшей скорректированной остроты зрения (ВСОЗ) и низкой освещенности остроты зрения (НОЗОЗ).
Эти положительные результаты, дополненные благоприятной профиль безопасности, подтверждают дальнейшую разработку ATSN-201 в последующих клинических этапах.
ATSN-201 получил несколько регуляторных обозначений от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, включая статус Регенеративной медицинской технологии (РМТ), программу быстрого рассмотрения, болезнь редкого детского заболевания и статус орфанного лекарства. Эти обозначения подчеркивают потенциал препарата для удовлетворения существующего неудовлетворенного медицинского спроса в области офтальмологии.
