Компания Beacon Therapeutics сообщила предварительные итоги двух клинических исследований второй фазы — проектов SKYLINE и DAWN, направленных на оценку эффективности лекарственного препарата laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) у пациентов с Х-сцепленной ретинопатией пигментного эпителия (XLRP). Данные были представлены на Европейском конгрессе ретинальной офтальмологии (EURETINA) в Париже в сентябре 2025 года.
Общие сведения о заболевании и препарате
Х-сцепленная ретинопатия пигментного эпителия является редким наследственным заболеванием глаз, поражающим примерно одного мужчину из 25 тысяч в США, Европе и Австралии. Болезнь вызвана мутациями в гене RPGR (регулятор белка гуанозинтрифосфат), часто приводящими к прогрессирующей потере зрения и слепоте. В настоящее время отсутствуют одобренные методы лечения данного заболевания.
Препарат laru-zova представляет собой экспериментальную генную терапию, предназначенную для доставки функциональной копии гена RPGR ORF15, кодирующего полный белок RPGR. Этот подход направлен на восстановление нормальной функции палочек и колбочек сетчатки у пациентов с XLRP.
Описание исследования DAWN
Исследование DAWN (идентификационный номер NCT06275620) представляет собой открытое исследование второй фазы, включающее две группы дозирования препарата, проводимое среди мужчин с ранее леченой формой XLRP. Целью проекта стало получение данных о низкой светочувствительности (LLVA) и оценке переносимости препарата.
Основные результаты исследования DAWN:
Наблюдалось улучшение LLVA и стабильность чувствительности сетчатки через месяц 9 и далее, свидетельствующие о повышении зрительной функции. Препарат хорошо переносился пациентами, участвовавшими в исследовании до месяца 9 включительно.
Описание исследования SKYLINE
Исследование SKYLINE (идентификационный номер NCT06333249) является рандомизированным контролируемым исследованием второй фазы, проведенным среди четырнадцати мужчин с диагнозом XLRP. Исследование направлено на оценку безопасности, эффективности и переносимости препарата laru-zova. Основной конечный показатель был пропорция реакции пациентов по результатам микрогемипотометрии между исследуемым глазом и контрольным.
Ключевые выводы исследования SKYLINE:
Пациенты, получавшие высокую дозу препарата, демонстрировали устойчивое повышение чувствительности сетчатки вплоть до 36 месяцев, измеренное микрогемипотометрией. Высокодозная группа показала лучший отклик по сравнению с группой низкой дозы и контрольным глазом. Препарат сохранял хорошую переносимость в обеих группах дозировки в течение всего периода наблюдения (до 36 месяцев).
Регуляторный статус и комментарии компании
Препарат laru-zova получил несколько регуляторных обозначений, включая статус Регенеративной Медицины Продвинутого Терапевтического средства (RMAT) и статуса Ускоренного Процесса (Fast Track) от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), статус PRIME от Европейского агентства лекарственных средств (EMA), статус Инновационного Лицензионного и Доступного Пути (ILAP) от Управления по лицензированию и доступу медикаментов Великобритании (MHRA) и статус Лекарства-Орфанного от FDA и EMA.
Доктор Даниэль Чунг, главный медицинский директор Beacon Therapeutics, отметил: "Мы рады представить эти важные данные, полученные в рамках проектов DAWN и SKYLINE, подтверждающие потенциал laru-zova на пути клинического развития и подчеркивающие важность взаимодействия с регуляторами и пациентским сообществом".
