Компания Regenxbio Inc. объявила о публикации результатов исследования фазы 1/2a в журнале The Lancet, которые продемонстрировали эффективность препарата ABBV-RGX-314 в качестве однократной генной терапии влажной возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
Исследование в The Lancet подтвердило безопасность и эффективность ABBV-RGX-314
В статье под названием «Генная терапия неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации путем субретинальной доставки RGX-314: исследование фазы 1/2a с эскалацией дозы» были представлены убедительные двухлетние данные, подтверждающие безопасность и переносимость однократной дозы ABBV-RGX-314.
Кеннет Т. Миллс, президент и главный исполнительный директор Regenxbio, выразил оптимизм в отношении потенциала ABBV-RGX-314, отметив, что компания начала 2024 год с убедительными новыми положительными данными по программе ABBV-RGX-314. По его словам, препарат обладает многомиллиардным потенциалом, чтобы стать первой в своем классе генной терапией влажной формы ВМД. Миллс подчеркнул, что публикация в The Lancet является свидетельством инновационной работы ученых и исследователей компании, а терапия способна сохранять или улучшать зрение у пациентов с влажной формой ВМД.
Результаты исследования показали, что у большинства пациентов после однократного введения ABBV-RGX-314 наблюдалась стабильная или улучшенная острота зрения и толщина сетчатки, при этом требовалось мало дополнительных инъекций анти-VEGF препаратов или они не требовались вовсе. Терапевтические дозы обеспечивали устойчивый уровень белка ABBV-RGX-314, что свидетельствует о длительном терапевтическом эффекте — до четырех лет.
ABBV-RGX-314 переходит к решающим клиническим испытаниям
На момент публикации ABBV-RGX-314 проходил оценку в двух ключевых испытаниях — ATMOSPHERE и ASCENT — для лечения влажной формы ВМД, результаты которых должны были поддержать глобальные регуляторные заявки. Терапия разрабатывалась в сотрудничестве с AbbVie с использованием вектора NAV AAV8 для ингибирования фактора роста эндотелия сосудов (VEGF), который является ключевым фактором прогрессирования влажной формы ВМД и других хронических заболеваний сетчатки.
Инновационные методы доставки ABBV-RGX-314
Regenxbio также изучала два метода доставки ABBV-RGX-314, включая стандартизированную субретинальную процедуру и новый подход через супрахориоидальное пространство, для чего компания получила эксклюзивные лицензионные права на технологию микроинъектора SCS Microinjector от Clearside Biomedical.
О влажной форме ВМД
Влажная форма возрастной макулярной дегенерации (влажная ВМД) является тяжелой формой возрастной макулярной дегенерации, характеризующейся ростом патологических кровеносных сосудов из хориоидеи под макулой, которые могут пропускать жидкость и кровь, приводя к быстрой потере зрения. Данное состояние поражает центральную часть сетчатки, ухудшая острое центральное зрение, необходимое для таких видов деятельности, как чтение, вождение автомобиля и распознавание лиц. Влажная форма ВМД отличается от сухой формы внезапным началом и быстрым прогрессированием, что делает раннее выявление и лечение критически важными для сохранения зрения.